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异体干细胞移植是治疗某些血液和骨髓癌患者以及某些非恶性疾病(如镰状细胞病)的潜在救命疗法。哈佛医学院和达纳-法伯癌症研究所的Hermioni L. Amonoo医学博士、公共卫生硕士、公共卫生硕士与JAMA副主编Kristin Walter医学博士、理学硕士一起讨论了异体干细胞捐献的过程。相关内容:异体干细胞捐献</context> <raw_text>0 来自JAMA网络,这是JAMA临床评论,关于医学、科学和临床实践创新方面的访谈和观点。大家好,欢迎世界各地的听众。我是JAMA副主编Kristin Walter博士。
今天我邀请到Harami Amonu博士,她是哈佛医学院副教授,波士顿布里格姆妇女医院精神病学系和达纳-法伯癌症研究所支持性肿瘤学系的临床科学家。今天我们将讨论一篇题为《异体干细胞捐献》的JAMA洞察文章,该文章由Amonu博士与Heather Stavansky博士和Benjamin Brewer博士共同撰写。
这篇文章于12月11日在线发表。欢迎,Hermie。谢谢,Walter博士。造血干细胞移植可能是一种挽救生命的疗法。您能描述一下最常用干细胞移植治疗的疾病吗?
是的。因此,干细胞移植已成为治疗患有不同血液和骨髓癌的数千名患者的潜在救命疗法。这些包括白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤或骨髓增生异常综合征等。
对于患有镰状细胞病和再生障碍性贫血等非恶性疾病的患者,它也是一种潜在的救命疗法。这适用于成人和儿童。您能解释一下自体和异体干细胞移植的区别吗?它们在美国的实施频率如何?
是的,自体干细胞移植涉及移植患者自身的干细胞,而异体干细胞移植则涉及移植来自相关或无关供体的干细胞。
根据我们从介入性血液和骨髓移植研究中心获得的数据,2023年在美国进行了大约20,000例干细胞移植。其中,略高于11,000例为自体干细胞移植,而超过8,000例为异体干细胞移植。
对于异体干细胞移植,选择合适的供体取决于人类白细胞抗原(HLA)基因的分型,匹配的同胞供体是异体干细胞移植的理想来源。您能告诉我们美国有多少患者有这样的供体,以及对于那些没有匹配同胞供体的患者有哪些选择吗?是的,正如您所说,
匹配的同胞供体是接受异体干细胞移植的人的理想供体。但不幸的是,只有30%的患者有这样的供体。因此,对于其余70%的患者,我们必须寻找替代的干细胞来源。
包括HLA匹配和相关供体,约占45%。然后,其他供体来源包括半相合供体来源,这些是相关的供体,其中供体细胞的HLA与受体中的一半HLA匹配。
然后,我们还有20%的受体接受与之高度相关的供体干细胞。最后,我们还有一小部分供体来自无关供体的脐带血干细胞。
正如您提到的那样,异体干细胞移植可以使用外周血干细胞或从骨髓或脐带获得的干细胞进行。在美国,这些来源中哪种最常用作干细胞捐献,以及哪些因素会影响这一决定?
正如您提到的那样,我们在美国使用的许多干细胞都来自外周血干细胞或从骨髓或脐带血中获得的干细胞。临床医生根据供体年龄、患者年龄、我们想要治疗的疾病类型以及患者的偏好等因素,来决定合适的供体和使用的干细胞类型。
目前在美国最常见的来源是什么?在美国,大约85%的异体干细胞移植来自外周血干细胞。尽管骨髓干细胞更适合于儿科患者,因为它们与异体干细胞移植的一个主要并发症(移植物抗宿主病)的风险降低有关。
一旦确定了潜在的干细胞供体,他们将接受哪种类型的评估以确定他们是否适合作为供体?在某人成为干细胞供体之前,会进行许多评估。其中一些是体格检查,以评估感染性疾病(如艾滋病、梅毒和恰加斯病)的不同风险,这些疾病可以通过干细胞移植传播。
在移植前,还会对供体进行感染性疾病标志物检测,例如丙型肝炎病毒抗体、巨细胞病毒总抗体和人类免疫缺陷病毒。患者完成捐献前评估后,如何动员和获取他们的干细胞?
动员干细胞有几个考虑因素。干细胞动员通常在供体在采集术前接受五天粒细胞集落刺激因子(GCSF)后进行,采集术是在血液采集中心进行的供体血液细胞成分分离。
然后,当我们考虑骨髓采集时,这些通常在手术室进行,通常采用全身麻醉,从供体的后髂嵴进行骨髓采集。让我们继续讨论干细胞捐献对供体的潜在影响。外周血干细胞捐献和骨髓采集的一些潜在不良反应是什么?这些不良事件通常持续多久?
是的,对于外周血干细胞捐献,我们将影响视为短期影响(几天到一周内)或长期影响(超过一周)。因此,对于外周血干细胞捐献的短期影响,
不良反应实际上与前面提到的GCSF的使用有关,这些不良反应与骨痛、疲劳有关,我们一小部分患者(约0.6%)可能会出现不良反应或严重不良反应,例如脾破裂,但这非常罕见。因此,当我们考虑长期不良反应时,
GCSF与任何症状的风险增加无关。对于骨髓采集,是否有由此产生的不良事件或影响?是的,对于骨髓采集,供体可能会出现骨痛(这是采集发生的地方),有时供体还会出现肌痛和疲劳。
您的文章还提到,尽管供体可能会因能够捐献干细胞而感到快乐或满意,但有些供体实际上在捐献后可能会感到焦虑。您能详细谈谈这个问题吗?是的,我们已经看到,一方面,供体能够帮助需要干细胞移植的家庭成员或他们可能不认识的个人,他们会感到非常满意。
供体可能会感到焦虑。我们经常在与受体相关的供体中看到这种情况。这是在他们因其与受体的HLA相容性而感到有压力捐献的背景下。因此,有时心理困扰也可能与骨痛等身体症状以及对干细胞移植受体的不明确性有关。因为很多时候,
供体可能不认识或与受体没有任何联系。因此,仅仅担心并希望干细胞对受体有效,有时会成为供体焦虑和不确定性的来源。
您的文章还讨论了供体获取方面的差异以及少数民族在干细胞移植捐献过程中的挑战。您能根据美国的人种和种族描述找到无关干细胞供体的概率吗?造成这种差异的一些潜在原因是什么?
是的,当然。您知道,尽管我们对这种真正有效的治疗方法取得了许多进展,但我们仍然看到许多种族和民族差异。如果您是白人,则有79%的机会找到一位无关的供体。对于美洲原住民患者,这一比例下降到60%。
然后,对于西班牙裔患者,它进一步下降到48%。对于那些自认为是亚洲人或太平洋岛民的患者,它进一步下降到47%。对于那些自认为是黑人的患者,下降幅度最大,他们只有29%的机会找到一位无关的供体。造成这种情况的原因有几个。
首先,某些种族和民族群体(例如我们的黑人患者)的HLA类型多样性存在很大差异,这使得在这些人群中寻找供体更加困难。另一个原因是种族和民族少数群体患者的人口规模较小。
最后,当确定志愿供体时,与其他群体相比,某些来自种族或民族少数群体背景的患者在供体可用性和捐献意愿方面存在种族和民族差异,这进一步导致了我们在这些群体中看到的差异。您能描述一些最近的药理学进展,这些进展扩大了干细胞供体库吗?
是的,在过去几年中,一些药理学进展给我们带来了希望和乐观,这让我们对减少这些差异充满希望。其中之一是使用移植后环磷酰胺和阿巴塔单抗进行GVHD预防。
随着我们使用这些药物,它们已经将干细胞供体库扩大到包括半相合和不匹配的无关供体移植。对有兴趣成为干细胞供体的人来说,在哪里可以获得有关此过程的更多信息?有一些组织专门致力于干细胞捐献。
在美国,主要的组织是NMDP。他们通过捐献活动和宣传活动组织各种社区活动来招募干细胞供体。他们还投入大量时间来扩大少数民族(包括我们的黑人和西班牙裔人群)捐献者登记册的多样性,以改善获取途径。
在世界范围内,世界骨髓捐献者协会(WMDA)也在美国以外的世界各地开展不同的工作,同样致力于确保捐献者登记册的多样性,并协调诸如捐献活动之类的努力,以增加捐献干细胞的人数。
在结束之前,您还有什么想提到的,而我们之前没有讨论过吗?我想说的是,干细胞移植为我们的许多患者带来了希望,因为它是我们为癌症患者和其他患者提供的为数不多的疗法之一,它实际上提供了治愈的可能性。
干细胞捐献虽然对许多人来说有些神秘,但我们希望这篇文章能为患者和临床医生提供更多细节,说明如何作为干细胞供体参与这一过程。因为它在帮助那些原本没有其他治疗选择的疾病患者方面具有强大的作用。
非常感谢您与我们分享您对这个有趣且重要主题的想法。我是Kristen Walter博士,我一直在与Hermie Amanu博士讨论异体干细胞捐献。您可以在本集的说明中找到文章链接。要关注此播客和其他JAMA网络播客,请访问我们的在线网站jamanetworkaudio.com,或在您收听播客的任何地方搜索JAMA网络。感谢收听。
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