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Dinakar Singh - A Father’s Call To Action - [Invest Like the Best, EP.428]
2025/6/15
Invest Like the Best with Patrick O'Shaughnessy
D
Dinakar Singh
Dinakar Singh: 我将公司命名为TPG Axon，因为axon（轴突）是连接大脑和肌肉的神经，而脊髓性肌萎缩症（SMA）正是由于轴突退化引起的。离开高盛创立公司，是因为我看到拯救女儿和其他患有SMA儿童的希望，而时间紧迫，我需要尽快取得成功，投入大量资金进行研究。SMA是由于缺失一个关键基因，导致无法产生肌肉和神经所需的蛋白质，从而导致肌肉和神经萎缩死亡。我们每个人都有一个备用基因，但这个基因有缺陷，产生的蛋白质不稳定，但仍然有一定的作用，根据备用基因的数量和蛋白质的多少，患者的寿命会有所不同。我从小在科学环境中长大，对科学有足够的了解，这让我对SMA产生了浓厚的兴趣。当我们被告知没有治疗方法和治愈方法时，精神上会受到沉重打击。诊断我的医生的诊断如此迅速，是因为他对SMA知之甚少，当时SMA并不为人所知，但实际上是最常见的儿童遗传性疾病。修复有缺陷的备用基因比替换完全缺失的基因更容易。SMA患者体内蛋白质的范围很广，几乎不可能过量，这对于开发药物来说是一个非常吸引人的特点。当时，罕见疾病并不受重视，NIH首次设立了转化研究的资助项目，并选择了SMA作为目标。由于NIH和NINDS的负责人离职，相关资助项目停滞不前。看到孩子受苦和死去，如果发现本可以做些什么却没有及时做，这是最糟糕的事。一旦意识到有希望，就会变得非常迫切，每一秒都不能浪费。我们需要并行处理，而不是串行处理，同时进行多个有趣的想法，看看哪个有效。学术界无法开发药物，所以我们必须创建一个虚拟公司。我父亲开玩笑说，我养成了世界上最昂贵的药物习惯。我离开高盛是因为我热爱投资，并且现在这样做可以更快地拯救我的女儿。Axon这个名字是为了提醒我使命是什么。许多顶尖的药物开发专家愿意投入时间和精力帮助我们，因为他们认为有机会解决神经系统疾病。我们免费提供小鼠模型和细胞模型，供全球科学家测试他们的药物库，以寻找有潜力的药物。我曾经试图说服生物科技公司投资SMA药物，但他们并不感兴趣，因为SMA是一个小众疾病。我曾经演示如果SMA药物定价在5000到15000美元一年，就能产生数百万美元的收益，但是一家生物科技公司的负责人嘲笑我，说没人会为罕见儿童疾病支付这么多钱。我们帮助开发的第一个SMA药物，Biogen最终以每年73万美元的价格销售，成为收入最高的药物之一。当时，要让人们相信小儿神经系统药物的价值非常困难，所以我们基本上是免费提供给他们。经过测试，我们发现现有的FDA批准药物虽然有一些效果，但都不够好，而且有毒性问题。我们同时进行了三种方案：反义寡核苷酸药物、小分子药物和基因疗法，最终都获得了成功。我们很幸运，所有三种方案都获得了批准，现在都有了治疗SMA的药物。为了加快药物的审批速度，我们与FDA合作，并获得了政治方面的支持。我们与相关的参议员和国会议员建立了联系，让他们意识到SMA是可以解决的，从而获得他们的支持。我们采取了很多措施来营造一种势头，让每个人都认为其他人也在参与。我们与FDA合作，进行了自然史研究，用以替代安慰剂试验，从而加快了药物的审批速度。在各方的努力下，第一个SMA药物获得了FDA历史上最快的批准。我的女儿从12岁开始使用第一个药物，病情一直稳定，并且成为了家庭的明星。在药物出现之前，SMA患儿会逐渐衰弱，导致脊柱融合、肺损伤和肺炎等并发症。SMA不会直接致死，但会使人非常虚弱，最终死于并发症。我们的目标是尽可能地保持女儿的强壮，直到药物出现。我们为她建造了一个特殊的治疗池，并进行日常的物理治疗，以防止肌肉和骨骼进一步衰弱。修复漏洞比舀水更重要。我们正在研究可以再生肌肉的药物，这些药物可以帮助更多的人。肌肉研究领域一直很困难，因为只有少数专家了解肌肉发育。肌肉问题主要影响两类人：退行性疾病患者和年老体弱的人。在老年人身上进行临床试验非常具有挑战性。SMA现在正在成为一个非常有趣的领域，因为现在你可以测试一种肌肉药物在SMA中是否有效，因为你已经修复了那个漏洞。如果新生儿在确诊后立即接受治疗，就不会出现任何症状。拥有科学背景和金融投资方面的资源，帮助我们将科学转化为实际行动。哥伦比亚大学是我们的主要研究中心，我的母亲曾在哥伦比亚大学工作，罗氏公司生产我的女儿正在使用的药物，我的父亲获得了罗氏公司的奖学金，支付了我的大学费用。我们为此投入了大约1.5亿美元的自有资金。我们从一开始就承诺，如果有可能，我们就要找到方法，并确保我们能够坚持到底。我从父母身上看到了坚韧不拔的精神，这促使我为女儿做任何事情。让学校照顾Taker非常困难。我们有一所学校要求查看她的医疗记录并与她的医生交谈。当我们开始上学时，我们会给其他家长发一份关于SMA的说明。我在教堂学校做了一次演讲，讲述了SMA的故事。我们意识到朋友和社区的重要性，并从其他面临挑战的父母身上获得了力量和灵感。我们专注于寻找生活中的快乐，并意识到每天都有快乐。我们意识到将愤怒和悲伤转化为生产力的重要性，以便在这一切中找到一些好处、一些目的、一些意义。每个父母都会经历悲伤和愤怒，但最终会意识到愤怒无济于事。认识其他经历过类似事情的人，并与他们交谈，非常有帮助。我加入了Jackson Labs的董事会，他们发明了小鼠模型，并且仍然是该领域的领导者。我正在与他们合作建立一个罕见疾病研究所，为那些想要有所作为的人提供帮助。我希望生物科技能够发展或改变，以便能够更快地帮助人们。好的一面是，人们已经意识到罕见疾病也可以带来利润，但挑战仍然是，许多罕见疾病的治疗方法是定制的。需要与NIH、FDA和疾病团体合作，找到更周到、更实用的早期阶段研究方法。公司不是为了解决疾病，而是为了增加他们拥有的知识产权的价值。科学家是为了获得资助，而不是为了排除错误的想法。政府或机构应该发挥作用，挑选一些疾病，投入适量的资金或协调，以便制定一个游戏计划。学术界和公司都不喜欢合作，所以需要一个中立的第三方来充当诚实的经纪人。公司收取的费用太高了。即使在开发出药物的情况下，仍然有孩子因为负担不起而死亡，这太疯狂了。我们需要解决成本问题，也许可以从这些药物的意外之财中拨出一部分资金来帮助慈善护理。在我女儿被诊断出SMA后，人们给我的拥抱是我感受到的最美好的事情。在我们最糟糕的时刻，获得人们的力量和能量，让我们有能力站起来，继续前进。
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