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cover of episode Unlocking Gene Therapy with Gaurav Shah

Unlocking Gene Therapy with Gaurav Shah

2024/1/23
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AI Deep Dive AI Chapters Transcript
People
G
Gaurav Shah
N
Neil deGrasse Tyson
以主持《宇宙：时空之旅》和《星谈》等科学节目而闻名的美国天体物理学家和科学传播者。
Topics
Gaurav Shah: 基因治疗是一个融合科学与艺术的领域，在研发过程中既需要严谨的科学方法，也需要创造性的艺术思维。基因编辑是纠正基因中的错误，而基因治疗是替换整个基因，后者相对更容易实现。目前基因治疗技术已经可以治疗多种疾病，并且通过病毒载体将修正基因输送到特定细胞类型，而非所有细胞。选择病毒载体取决于目标器官，目前主要使用慢病毒和腺相关病毒。基因治疗目前只针对体细胞，不会遗传给后代。未来基因治疗可能应用于慢性生活方式疾病，但目前主要针对单基因缺陷疾病。公司目前正在研发治疗范可尼贫血症、LAD-1和三种心脏疾病的疗法，这些疾病都具有严重的致死性。公司采用平台化的方法，一个治疗方案可以应用于其他类似疾病。罕见病虽然每种都很罕见，但总体而言并不罕见，专注于罕见病治疗可以占据市场。政府对罕见病治疗有资助项目，有助于降低研发成本。研发过程中会犯错，但这是不可避免的，重要的是从错误中学习。 Neil deGrasse Tyson: 探讨了基因治疗的经济效益、伦理问题以及与FDA的关系。罕见病治疗的经济效益需要考虑其临床益处，以及对个人、家庭和社会的成本。FDA的严格测试是好事，但同时也需要考虑患者的利益。基因疗法可能会改变人类对正常与异常的定义，需要谨慎对待。

Deep Dive

Chapters

Shownotes Transcript

Are rare diseases themselves rare? Neil deGrasse Tyson and comedian Chuck Nice learn about the science of gene therapy and how it can treat and potentially cure rare diseases with Gaurav Shah, CEO, Rocket Pharma.

NOTE: StarTalk+ Patrons can listen to this entire episode commercial-free here: https://startalkmedia.com/show/unlocking-gene-therapy-with-gaurav-shah/)

Thanks to our Patrons Ernesto Rodriguez, James Lewandowski, Juan Cornejo, Shane, Hayden Christensen, jacob vine, and Calina Lungu for supporting us this week.