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Are Your Medications Safe And Effective?, with Jerry Avorn

2025/6/26
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Big Brains

AI Deep Dive AI Chapters Transcript
People
J
Jerry Avorn
Topics
Jerry Avorn: 我认为患者理应认为医生开的药是安全有效的,医生们也认为药品的安全性和有效性是有保障的,因为有FDA的存在。但FDA在制药公司的压力下,对药物的批准变得过于宽松,有时只关注实验室指标的小幅变化。加速审批的初衷是为了应对艾滋病疫情,但现在却出现了一些问题,药品公司过度使用加速审批通道。现在,超过一半的新药通过某种形式的快速审查进入美国市场,这些审查使用的证据标准较低。即使药物未能通过后续研究,它们仍然留在市场上。例如苯肾上腺素是一种无效的感冒药,但仍然在市场上销售。只有一小部分通过加速审批的新癌症药物后来被证明可以延长患者的寿命,药物仅基于肿瘤缩小等替代指标获得批准,但从未证实可以延长总生存期。阿杜卡奴单抗(Aduhelm)是FDA的一个低谷,它并没有改善阿尔茨海默病患者的认知能力,甚至没有减缓病情恶化,而且可能会导致脑出血和中风,但FDA追溯性地批准了它,因为它降低了大脑中的淀粉样蛋白水平,但这从未作为评估的标准。我建议使用有条件批准来解决加速审批的问题,即在受监督的情况下提供药物,并在两年内评估其效果。如果药物尚未被证明有效,就不应该让公司普遍提供药物并收取全价。我们最终都在为那些无效的药物买单。 Jerry Avorn: FDA不测试药物的有效性和安全性,而是允许公司设计、支付、进行和解释研究结果,将药物测试留给制造商可能会导致他们设计研究以隐藏风险或夸大益处。美国允许制药公司随意定价,这是其他富裕国家所没有的。大量的药物开发费用来自公共资金,通过美国国立卫生研究院支付。例如Xtandi是一种转移性前列腺疾病的药物,完全由联邦资金开发,但美国人支付的Xtandi价格是其他国家/地区的两到六倍,尽管该药物的开发几乎完全由公共资金资助。特朗普总统声称要降低处方药的高价,但这可能只是空谈,他的想法是确定世界上某个国家,并迫使Ozempic的制造商以该价格向我们出售。欧洲国家通过说“我们认为这种药物不值得”来降低药价。我想为读者提供一些他们可以关注的东西,并问自己下次去看医生时应该怎么做。我建议患者进行“棕色袋子会议”,将他们正在服用的所有药物带到诊所,医生可以帮助患者识别重复的药物或可能导致副作用的药物。患者有权知道他们摄入的每种化学物质应该在他们的身体中做什么,应该询问药物的预期效果、治疗目标以及服用时间。患者还应该询问药物的费用、是否有仿制药或生物类似药。

Deep Dive

Chapters
This chapter explores Jerry Avorn's concerns about the FDA's drug approval process, particularly the Accelerated Approval Program. It discusses how this program, initially designed for life-threatening illnesses, has been applied more broadly, leading to the approval of drugs with questionable effectiveness. The chapter highlights the concerning trend of drugs remaining on the market despite failing subsequent studies.
  • The FDA approval process has become more permissive, approving drugs based on surrogate measures rather than proven patient benefit.
  • Over half of new drugs reach the market through expedited review with lower evidence standards.
  • Drugs often remain on the market even after failing follow-up studies.

Shownotes Transcript

您如何确保自己服用的任何药物都是安全有效的?当患者从医生或执业护士那里获得药物时,他们会假设有人非常仔细地检查过这种药物,并确定它确实有效,可以用于给您开药的目的。

而且它相当安全。坦白说,我认为我们很多医生都相信这一切都得到了妥善处理。毕竟,确保药物安全有效的食品药品监督管理局(FDA)可能是最著名的政府机构之一。我们只是假设 FDA 正在做它的事情,并确保所有药物都有效。但如果这个假设并不总是正确呢?

在过去十年左右的时间里,由于制药行业的巨大压力,FDA 在批准药物方面可能变得有点过于宽松,即使实际上只证明了它对实验室检测结果做出了微小的改变,而这种改变可能与改善患者健康状况无关。这是哈佛医学院医学教授杰里·阿沃恩(Jerry Avorn),

他在那里建立了领先的研究中心之一,用于研究药物使用、结果和成本。他最近将他所学的一切都写进了他的新书《重新思考药物:真相、权力与我们服用的药物》中。我开始担心 FDA 对药物疗效的评估

已经变得比人们希望的要松懈一些,就他们对许多人看来并没有真正证明有效的药物网开一面而言。阿沃恩的研究结果对我们大多数人认为自己永远不必担心的事情提出了质疑。我们怎么知道一种药是否真的有效?我们怎么知道?我们同意吗?

我们怎么知道它是否安全,为什么它这么贵?这些都是我几十年来一直在研究的问题。当然,如果不承认我们在公共卫生机构发生巨大变化的时期讨论这些问题,这是不可能的。当然,所有这些在近几个月都变得更加复杂,重新思考的方向是我从未预料到的。

来自艾沃恩中心的研究所得出的结果坦率地说令人震惊,但他还提供了一些我们都可以采取的直接步骤来应对这个复杂的系统。有很多非常直接的问题,这些问题不仅来自我们的研究,也来自我多年来作为处方医生的经验,我想让我我的病人和我谈谈什么。

来自芝加哥大学播客网络,欢迎收听《大头脑》,我们将探讨正在改变我们世界的突破性研究和发现。我是你的主持人保罗·兰德。加入我,让我们一起认识突破背后的思想。在今天的节目中,我们将讨论我们支离破碎的药物审批流程以及如何修复它。

《大头脑》由芝加哥大学的在线自由艺术硕士项目支持,该项目使在职专业人士能够深入思考、清晰沟通并有目的地采取行动以提升他们的职业生涯。您可以选择在伦理与领导力、文学研究以及科技与社会等领域进行选修。更多信息请访问 mla.uchicago.edu。

FDA 如何批准实际上不起作用的药物?在某些情况下,它们甚至可能很危险。

为了得到答案,我们需要回顾一下所谓的加速审批的起源。好吧,它开始于,就像许多有问题的事件一样,始于最好的意图。场景回到 80 年代末、90 年代初,当时艾滋病疫情正处于高潮。人们非常担心 FDA 在 20 世纪 60 年代实施的审批机制,你知道,在 1962 年之前,

你不需要证明一种药有效。你只需要推销它。1962 年,在具有里程碑意义的立法中,FDA 被允许说,不,在你向我们证明它有效之前,你不能销售这种药物。但当艾滋病疫情在 80 年代末和 90 年代初爆发时,

人们担心这种谨慎程度可能变得过于繁琐。有人争论说,鉴于艾滋病疫情高发时期人们的死亡率惊人,我们需要一种更好的方法,也就是说,我们真的不知道

这种药的效果如何,但它看起来很有希望。让我们把它推向市场。在那个时代,这很有道理。因此,FDA 创建了这条名为加速审批的途径,这很有意义。这是一种与国家的社会契约。FDA 表示,我们将允许这种药物上市,即使其制造商尚未证明它确实对患者有帮助,但它使实验室检测结果看起来更好。如果我们正在治疗患有晚期癌症或艾滋病的患者,或者

我们想给他们一个服用这种药物的机会,特别是如果它似乎并不十分危险的话。然后,我们将要求制造商作为交换条件,我们将允许您在证明其有效性之前推销该药物。我们将允许他们将药物推向市场,然后他们将进行后续研究,以查看药物是否不仅仅是使实验室检测结果看起来更好或使影像学检查结果看起来更好,而是实际上延长了患者的生活质量或寿命

或健康状况。我的意思是,这就是我们服用药物或开处方药物的原因。困难在于,该标准随后开始应用于许多其他疾病,而药物所做的只是对称为替代指标的实验室检测结果进行微小改变。

然后,制造商从未回来进行本应进行的强制性后续研究,以证明该药物确实对患者有帮助。你用糖尿病药物的例子来使这个故事栩栩如生。

FDA 继续使用其主要标准,即与不服用任何药物相比,该药物是否能降低血糖,这是其黄金标准比较器。然而,糖尿病患者想要什么以及我们医生为糖尿病患者想要什么,也是一种可以预防心脏病、肾脏病等的药物。然而,这并不是评估过程的一部分。如果你能比

具有讽刺意味的是,一颗所谓的糖丸,然后你就得到了一种药物,医学界需要弄清楚哪些药物实际上可以预防不良后果,哪些药物只会降低你的血糖,但不一定也能预防所有这些不良后果。好吧,

好吧,你提到加速审批中应该发生的事情之一是继续进行持续的测试。但听起来,这些测试往往并没有作为商定流程的一部分而进行。保罗,这完全正确。这就是系统崩溃的地方。说我们不知道这种药是否真的有效并没有错。它看起来很有希望。这是一种致命疾病。让我们把它推向市场并继续研究它。但是,继续研究它这部分是社会契约破裂的地方。

FDA 要求公司进行后续研究。它甚至命令他们这样做。但是,从外部看来,有时这看起来像是一个相当愤世嫉俗的策略,公司只是没有完成这些测试。然而,他们可以继续将药物推向市场,并为此收取全价。然而,它对任何人(除了该公司的股东)都没有明显的益处。如果这个漏洞很少用于最罕见的疾病,那是一回事,但事实并非如此。

事实上,制药公司对这些快速通道的使用比大多数人意识到的要广泛得多。我们从一些右翼人士那里听到一个论点,尤其是在今天,FDA 行动迟缓,无法摆脱困境,美国人死于有药物可以治疗的疾病。这些都不是真的。

为了说明这一点,现在美国超过一半的新药都是通过某种使用较低证据标准的快速审查途径进入市场的。换句话说,这些最初用于紧急情况的项目中有一半以上已经成为常规项目。这就是

这条特定途径脱轨的地方。正如你提到的那样,有些药物已被证明效果不佳,但这是否意味着有稳定的药物被撤出市场?不幸的是,情况并非如此。即使这些药物未能复制或未能通过后续研究,

它们仍然留在市场上,因为 FDA 很难说服一家公司停止生产和销售其药物。如果我没记错的话,有一个感冒药的故事,这与之相关。对。你指的是苯肾上腺素。我敢打赌,大多数听众的药柜里都有它,而且已经放了很多年了。它是实际上一种非常有效的非处方感冒药的替代品,叫做伪麻黄碱,或品牌名为 Sudafed。

如果你鼻塞,而且堵塞了,你想服用一些东西来让自己干燥,那效果很好。效果非常好。伪麻黄碱或 Sudafed 的问题在于,事实证明,那些聪明的人……

后院化学家们能够找到一种方法将其制成冰毒。这在该国的一些地区成为一个大型的家庭工业。因此,FDA 表示,我们不能让人们进去购买整箱的伪麻黄碱并将其制成冰毒。所以让我们让它难以获得。然而,制造商说,好吧,我们在这里有一个很好的商品名 Sudafed。每个人都要求 Sudafed。让我们保留 Sudafed 商品名。

但是让我们用另一种叫做苯肾上腺素的化学物质来代替伪麻黄碱。

这听起来像是一个好主意,除非苯肾上腺素什么也做不了。一项又一项的研究表明,它没有,它不能帮助缓解充血。我们这里说的不是危及生命的疾病,但是,当一个美国人走进药店说,我,你知道,我的鼻子堵塞了,这让我很烦。他们买了一些仍然被称为 Sudafed 的东西,它过去含有真正的活性成分,现在含有一种完全无用的成分,但它具有相同的商品名,他们购买了它。

它没有任何好处。让我感到不安的不是苯肾上腺素很危险,而是他们可能正在服用一些实际上有效的药物,但他们每年都在集体花费数百万美元,用于一些不起作用的东西。FDA 到目前为止一直无法将其撤出市场,即使它已被证明无效。- 缺陷的审批流程不仅限于无关紧要的药物。它甚至出现在像癌症药物这样的救命治疗中。考虑一下。

一项研究发现,通过加速途径批准的新型癌症药物中,只有大约五分之一后来被证明可以帮助患者延长寿命。

只有 20%。其余的药物是根据肿瘤缩小或肿瘤生长缓慢(所谓的替代指标)批准的,但从未证实能延长总生存期。我们已经设法创造了一种情况,在这种情况下,人们如此专注于替代指标,以至于这正是你真正需要展示的。不幸的是,许多类别的许多药物都是如此,包括癌症药物。

好吧,你做的一项研究是一项后续研究,谈到了代表或基于所谓的 PFS 批准的药物。如果你愿意,请向我解释一下 PFS 是什么。PFS 代表无进展生存期。从表面上看,这是我们医生和大多数患者都认为是好事的事情。它表明,在癌症患者中,

他们的影像学检查(如 MRI 或 CAT 扫描)没有恶化,或者他们的计数没有恶化。从表面上看,这似乎是一件好事。如果一种药物可以延长所谓的无进展生存期,那么至少最初应该批准这种药物。问题是无进展生存期是

有时,但往往不是,可能无法预测实际的患者生存期。也就是说,你的实验室检查结果可能很好,你的影像学检查结果可能很好,但你活的时间不会比没有药物或服用其他药物的时间长。2022 年,阿沃恩和他的同事在《美国医学会杂志》(JAMA)上发表了一篇论文,调查了根据这些替代指标批准的癌症药物。

结果令人大开眼界。几乎在每种情况下,即使从未完成后续试验,该药物也仍然留在市场上。令人震惊的是,即使进行了这些试验并且未能证实对患者有任何实际益处,也是如此。换句话说,一旦一种药物以不稳定的替代性为基础进入市场,它基本上就会继续使用,无论随后的科学研究表明什么。因此,我与许多肿瘤学家一样认为,

我们不应该如此迷恋无进展生存期的概念,认为它是关于是否应该批准癌症药物的最终结论。我们需要说,好吧,这让你入门了。这是合理的。我们应该让需要它的人可以使用它。让我们继续研究它。

但在 FDA 的手中,这对于太多药物来说都成了故事的最终部分。药物获批了,我们永远无法知道这种无进展生存期的增加是否与更长的预期寿命有关,或者有时,正如它那样,与更短的预期寿命有关。我们当然不希望这样。

好吧,我们在《大头脑》中经常花费大量时间讨论的一个常见话题是阿尔茨海默病。因此,淀粉样蛋白斑块的概念经常出现。有一个药物的例子,该药物旨在治疗淀粉样蛋白斑块,这也证明了这一点。

对,没错。这种药物的商品名为 Aduhelm。更难发音的——你有没有注意到我巧妙地没有提到名字,所以你先提到了它?对我来说,这很有效。好吧,好的。我甚至在牡蛎教堂都会告诉你难以发音的通用名称,即 Adukenumab。明白了。对你有好处。是的,你会注意到所有通用名称都比商品名更难记住和发音。

这对 FDA 来说确实是一个低谷。事实上,我的同事亚伦·凯塞尔海姆(Aaron Kesselheim),他与我在哈佛大学一起工作,并领导了这项工作的大部分工作,我和他在《泰晤士报》上发表了一篇评论文章,当时这场灾难发生时,说这是 FDA 做出的最糟糕的决定。Aduhelm 接受了其制造商的大量研究。你必须给他们记功。他们花费了数亿美元进行随机安慰剂对照研究,

这是一种你必须每隔一周静脉注射一次的药物,所以对患者来说很费力。而且相当昂贵。是的,是的。该药物最初的标价是每年每位患者 56,000 美元。此外,它还被证明会导致偶尔的脑肿胀和脑出血。现在,所有这些都可能是人们愿意再次考虑的事情。

一个可以接受的权衡,如果它实际上对阿尔茨海默病有帮助的话。但这里令人沮丧的讽刺是,Aduhelm 并没有改善患有阿尔茨海默病的患者的认知能力,甚至没有减缓他们的恶化速度。在一种让许多人感到震惊的监管柔术中,FDA 在其外部专家咨询委员会

表示,让我们看看数据,因为该公司此前已经放弃了这种药物。其统计学家说,所有这些临床试验都没有证据表明这种药物有任何好处。

但他们与 FDA 进行了一些他们可能不应该进行的幕后会谈。他们找到了一种方法来查看数据,这可能表明它对人们有帮助。我引用了我们所有查看药物结果的人中一句名言,那就是如果你长时间折磨数据,它就会说出你想要它说的任何话。所以有很多数据折磨。但即使面对这种情况,

外部咨询委员会得出结论,没有证据表明这种药物可以帮助阿尔茨海默病患者减少记忆障碍,甚至帮助他们减缓恶化速度,如果它能做到这一点的话,那就好了。如果我没记错的话,它不仅不起作用,而且还有一些相当重大的副作用。绝对的,保罗。它会使你的大脑出血。服用这种药物的人中风了,它还会导致大脑肿胀。所以如果我们要接受药物,它应该非常好

这种程度的风险。更不用说成本了,这已经足够了。有人计算过,如果按照 FDA 说的对所有适用人群使用这种药物的最初价格,那么每年的支出将相当于整个 NASA 预算的规模。所以这是数十亿美元。现在,我想如果故事有一个好的方面,

当有人抗议 FDA 说,好吧,它并没有真正达到其临床基准,但我们将在追溯之后批准它,因为它降低了你大脑中的淀粉样蛋白水平,这从来都不是评估它的标准,但它是这些替代指标之一。有人抗议,凯塞尔海姆博士和其他两位咨询委员会成员辞职以示抗议

许多医疗系统,包括我在哈佛医学院的医疗系统,都决定不提供或支付这种药物。然后,当医疗保险计划自己查看数据时,致命一击发生了。直到那时,医疗保险计划总是支付 FDA 批准的任何费用。他们说,你们进行评估和批准,我们将支付费用。但批准决定是如此令人震惊,以至于

而且成本如此高昂,以至于医疗保险表示,我们不会为此买单。因为它已经导致医疗保险中每个参与 B 部分药物福利计划的老年人必须支付的保费预期增加。所以它已经在整个医疗保险系统上投下了经济阴影。一旦医疗保险说,嘿,我们不会支付这种药物的费用,医疗保险

以及所有其他医疗系统、保险公司和老年病学家都说,我们不会使用这种药物。它最终因自身重量而消亡。但这并不是 FDA 最光辉的时刻,因为如果我们根据其降低大脑淀粉样蛋白水平的替代结果所做出的决定,我们将拥有一种不起作用、导致中风、在经济和临床方面造成巨大负担的药物。它会一直存在到今天。

好吧,这是一种僵尸药物,因为即使它在三年后消失了,它也像另一种药物一样复活了。对。它有一个表亲,实际上是由给我们带来 Aduhelm 的同两家公司带来的,现在正在市场上销售,它被称为 Lekembe。我想,它的特点是……

没有零临床效果,但具有微不足道的临床效果,不是让任何阿尔茨海默病患者好转,而是在非常轻微地减缓下降速度,我不想小看这一点,但下降速度的减少量是如此之小,以至于

大多数老年病学家认为患者或家人甚至不会注意到这一点。其标价为每年 26,000 美元。它还会导致脑出血和脑肿胀。它还需要输液,你必须连续多年回来才能获得这种不起作用且成本如此高的药物。所以我们一遍又一遍地学习同样的教训,或者没有学习同样的教训。

在听完所有这些令人不安的例子之后,很容易忘记加速审批最初存在的原因。让我们不要忘记 1992 年那些艾滋病患者,那些面临绝症且没有选择的人,恳求获得任何可能的治愈机会。加速审批的最初意图是利他的,即使药物的益处尚未完全得到证实,也要给绝望的患者带来希望。

当然,我们不想丢掉它。那么,有没有办法在修复其缺陷的同时挽救其最初的目的?阿沃恩认为有。他提出的解决方案是所谓的有条件批准。

这真是件好事,业界并不特别想看到这种情况发生。但在我看来,从社会意义上讲,一个非常公平的交易是说,好吧,你有一种药物,制药公司先生,你认为它有效。我们没有看到太多证据表明它实际上对患者有帮助。它确实对实验室检测结果做了一些有趣的改变。也许这很重要。也许它不重要。

让我们让它在监督的情况下供人们服用。让我们通过各种谨慎的方法来评估它在市场上的情况。然后,在两年左右的时间内,我们将知道它是否有效。只要它不会杀死他们,想要它的人

可以获得它。但看在上帝的份上,如果它没有被证明有效,让我们不要让公司普遍提供它并为此收取全价。这种有条件的批准将在很大程度上使药物上市,继续研究它们,而不是让国家,因为最终是我们在为这些不起作用的药物买单,

无论是通过我们的税款、医疗保险和医疗补助,还是我们的保险费。无论如何,公司都没有为这些药物买单,我们才是。所以这是一种说法,好吧,把它推向市场,让我们继续研究它,我们将在两三年后根据这些证据再次做出决定,然后我们将要么……

将其撤出市场,因为它没有证明自己,或者我们将给予它完全批准,你可以赚取你认为应该赚取的尽可能多的钱。但加速审批并不是阿沃恩在他职业生涯中研究过的药物开发的唯一问题。还有试验的进行方式、药物在被证明有效后应该花费多少以及我们作为患者需要了解哪些信息才能驾驭该系统等问题。休息后再说。

如果你从《大头脑》上分享的重要研究中获得了许多收获,那么你应该查看另一个芝加哥大学播客网络节目。它被称为《并非另一个政治播客》。《并非另一个政治播客》通过严谨的学术研究、海量数据集和对理论的深入了解,而不是通过观点和轶事,为最大的政治新闻提供新的视角。

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FDA 本身是否会严格测试这些药物以了解哪些药物有效,哪些药物无效?许多医生,可能还有大多数患者,都认为 FDA 会测试药物。它不会测试药物以查看它们在人体中是否有效或安全。他们所做的是允许提议销售该药物的公司

设计、支付和进行并解释该研究的结果。FDA 会进行二次检查,并定期进行干预,并说,你确定要这样做吗?但是不知何故,有人迷恋上了这样一个想法,即看看如果公司只是

设计和支付这些研究,我们可以节省多少钱。我们作为政府不必为此买单。这不是一个好交易吗?好吧,正如我试图说明的那样,不,这不是一个好交易,因为即使完美进行的随机试验是我们拥有的最佳工具之一,但正如我们在市场上五年并导致数万人中风和心脏病发作的止痛药 Vioxx 的案例中看到的那样,如果我们把它留给制造商

可以理解的是,他们会说,好吧,让我们以一种可能不会揭示我们担心的某些风险的方式来设计这项研究。或者让我们看看我们是否可以比报告危害更强有力地报告益处。Vioxx 的所有这些都发生了。所以我想说的是,

在美国仅在 Vioxx 上集体花费了每年 25 亿美元,你知道,这些都是人们的钱,无论是通过医疗补助计划(为 Vioxx 支付了 10 亿美元),还是个人去药店,或者无论如何,我们作为公众都在为这些药物买单。因此,如果我们让公司支付、设计和解释临床试验,这是一种虚假的经济观念,

不知何故,公众将节省资金,而不是说,不,让我们召集一群聪明的医生和患者的意见,一起设计理想的研究,而不是把它留给药物制造商。我们实际上最终将节省数十亿美元的成本。我们认为我们通过不必支付研究费用来节省资金。

当然,如果药物获得批准,我们还要支付药物本身的费用。即使粗略地看一下美国医疗保健行业,也会很快发现美国的药品价格存在严重问题。

经营这些公司的不是邪恶的人。他们正在经营一家公司,他们对股东负责。你知道,我们需要接受这样一个事实,那就是一家公司的职责。因此,我们需要的是其他方面的实体,通常是政府,但也可能是其他地方,例如医学院,它们代表公众向相反的方向施压,并说,好吧,你想把这种药物描绘成上帝赐予每个人的礼物,并为此收取数十亿美元的费用。

我们认为它实际上并没有那么好。顺便说一句,它不值你想要收取价格的十分之一。就像任何政府、公司或个人都不会仅仅去某个地方购买价格标签上说的任何东西一样。但他们会说,哎呀,你知道,这款笔记本电脑有点像另一款笔记本电脑,但它的价格贵了一倍。也许我会买另一款笔记本电脑。我们唯一不允许合法做出这些决定的地方

对于药物,多年来,国家通过法律规定药物的价格,这在美国所有富裕国家中是独一无二的,药物的价格几乎完全取决于制造商想要收取的价格。这不是一个好方法,你知道,我们永远不会对政府购买或个人购买的任何其他东西这样做。但是,由于巨大的游说,药品的价格已经写进了我们支付药物费用的规定中。

当然,论点是,公司说药物如此昂贵的原因是它们拥有庞大的研发预算,这为它们创造新药并将其推向这个国家和世界提供了资源。但我们承担着这种负担。这其中有道理吗?这其中可能有一点点或三分之一的道理。这是一个很好的谈话点。它有点面对面的

有效性或吸引力。但我们实际上已经非常仔细地研究了这个问题,并且有一些事实妨碍了这个非常合理但并非完全准确的论点。一个是,开发药物的巨额费用来自公共资金,至少到目前为止,是通过国家卫生研究院支付的,该研究院支持全国各地实验室、医学院和教学医院的研究人员

首先开发基础科学,这在某种意义上是非常冒险的,因为你无法从中赚钱,也无法立即向任何人收费。它只是我们需要知道的一切的基础构件,以便发现新药。但有时,正如 Tesselheim、我和我们小组的其他成员所展示的那样,

有些药物实际上已经开发到了最后阶段。有一个臭名昭著的例子,一种叫做 Xtandi 的药物,这是一种治疗转移性前列腺疾病的伟大药物。它完全是

由加州大学洛杉矶分校的一些杰出科学家开发的,完全基于联邦资金。但由于法律的规定,他们能够将其许可给一系列公司,这些公司基本上将该药物的权利从一家公司转让给另一家公司。现在它掌握在

辉瑞和一家名为 Astellas 的日本公司手中,他们负责销售该药物。他们向美国人收取的价格是其他国家的人们为他们销售的相同药物支付价格的两到六倍。这里对公司投入该药物的资金没有歧义。他们投入了大量资金用于营销和销售。但事实上,开发几乎完全是由公共资金资助的。然而,

公众并没有因为辉瑞和 Astellas 为该药物收取数十亿美元而获得任何优惠。具有讽刺意味的是,美国人为此支付的价格高于其他富裕国家的人们为同一种药物支付的价格。并且有一些方法可以解决这个问题。它甚至写进了法律中。

如果一种药物是由纳税人的资金大量开发的,那么如果该药物无法以合理的价格获得,政府可以(措辞是)介入并重新声明政府对该专利的权利。但这从未由政府实施过。这是一个已经做出的选择。政府从未使用过它拥有的权利来说,嘿,等等,你知道,我们为这种药物付了钱,现在你却为此收取过高的费用。你不能这样做。我们将收回专利。

尽管这在法律上是可能的,但这从未发生过。

所以,当你听到这样的故事,然后你听到特朗普总统谈到他将打击处方药的高价以及该系统有多么糟糕时,这对你来说一定是天籁之音,对吧?你对他们所做的一切都感到高兴。如果我相信它,它将是我的天籁之音,是的。好吧。我发现我想我们必须感谢特朗普总统将美国作为一个国家正在支付……这一问题重新提上国家意识的议程。

比其他富裕国家的公民多出两倍多。

这将导致采取行动。而且,你知道,在黑暗的日子里,现在对我来说大约是

十分之九。我担心这只是一个民粹主义的论点。你知道,我们将追捕大型制药公司。我们将追捕大型农业公司。我们将使美国变得健康。我们将结束慢性病。我认为这些是那些不太关注的选民会被吸引的短语。但我还没有看到任何具体体现这些价值观的具体法案。而我所看到的,同样,这是

在一个具有讽刺意味的日子里谈论这个问题,那就是在 48 小时内,

我们看到 NIH 主任出现在国会面前,主张削减 NIH 预算 20%,就在我们听到 RFK Jr. 解雇了所有负责帮助 CDC 考虑我们购买的疫苗的科学家之后。所以,我的意思是,六个月前,如果我尝试过,我无法编造一个更反乌托邦的场景。所以我不会……

虽然看到关于我们不能让制药公司摆布我们的言论很有趣,但我认为在这方面不会有太多活动。我认为总统所谓的“最惠国”的想法是他将在世界某个地方确定一个国家,并说,伙计们,你们为 Ozempic 付多少钱?然后强迫 Ozempic 的制造商以该价格将其卖给我们。这只是……这根本行不通。这不会发生。你知道,国会需要……

制定这项法案。国会已经考虑过这个问题,并表示不,我们不会这样做。对我来说,最令人信服的证据表明这不会发生的是特朗普发表了旨在听起来非常可怕的关于控制药价的声明的那一天。

在他发表讲话之前,制药行业的股票交易价格略低。一旦人们听到他的讲话,制药行业的股票当天就大幅上涨。所以他们知道。他们知道这只是谈话要点,我们不会看到任何改革。最好这样做。

特朗普总统似乎非常羡慕欧洲人在药品价格方面的做法。他们价格低廉的原因是,国家说,我们认为这种药物不值得。拿出一个更符合其价值的价格再来吧。但我们不会在这里这样做。你的书中还有很多其他内容我们可以讨论。但我想要确保我们包含的部分是这个想法,作为消费者,我们

在这个国家的药物方面可以做些什么。你有一个部分作为消费者的资源参考。

给我们一些想法,如果你被朋友问到,那么他们应该做什么?这在智力上很有说服力,但这对正在收听并说,我该如何考虑我生活中或我家人生活中药物的人来说,实际上意味着什么?对的。这对我来说是一件非常重要的事情,保罗,因为除了所有

关于政策、科学等等的完全引人入胜的讨论之外。我希望读者能够专注于某些事情,并说,下次去看医生时我应该怎么做?有哪些问题?我推荐的一个更有用的活动是我作为医生发现非常有帮助的活动,我们称之为“棕色袋子会议”。

你告诉病人,下次我见到你时,我希望你把所有你正在服用的东西都带过来,无论是我开的处方还是其他医生开的处方,或者可能是补充剂,或者可能是非处方药。把它放在棕色袋子里带进来,然后我会把它倒在桌子上。

我经常会惊讶地发现,首先,很多病人没有告诉我,也许可以理解,他们从其他人那里得到的药物,即使我是他们的初级保健医生。我会说,哦,天哪,你知道,你从 A 医生那里得到的布洛芬与你正在柜台上服用的 Advil 相同,这与 X 医生开的布洛芬相同,这……

与 Aleve 非常相似。病人正在服用这种药物的致命剂量。然后你的医生可能会说,哦,我几个月来一直在治疗你的慢性咳嗽。我不知道你的心脏病专家让你服用 ACE 抑制剂,这是导致人们咳嗽的常见原因。如果你告诉他们咳嗽的情况,他们可能知道,但你是在和他们谈论你的血压,而我和你谈论你的咳嗽。所以这是一个让我们都站在同一阵线的事情。病人可以问的另一个重要问题

医生是,好吧,那么这应该为我做什么?只是,你知道,这不是在装腔作势或傲慢。病人有权知道他们摄入的每种化学物质应该在其体内发挥什么作用。如果这是为了我的血压,你想让我达到什么血压?如果这是为了其他问题,我们如何知道我们是否达到了目标?我应该服用这种药到生命结束还是直到感觉好转?或者在阿片类药物的情况下,只有在我绝对必须服用时才服用?你知道,我们医生有时会假设病人会知道什么

以及如何服用我们开的药,但这是一个值得讨论的话题,我建议人们带一支铅笔和纸,因为我知道

当我去看我自己的医生时,我经常会在他告诉我一堆事情时走神,绝对要把它写下来,让医生重复一遍,如果他们没有时间这样做,那就试着找另一位医生,因为这是一个人一生中可以拥有的最基本的关系之一,最后,你知道,我能不能买得起这个?它要多少钱?有仿制药吗?有生物类似药吗?有没有其他几乎一样好但不会导致

每年花费数千美元,我可能买不起。这也可以成为谈话的一部分。