Is Sickle Cell Anemia…Cured?
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你们能告诉我一些关于克里克的事情吗？

我认为我们可以把他形容为充满活力、非常有魅力、富有同情心，我认为孩子应该具备的所有品质。我认为他能喝酒。我们认为他能喝得下酒。

迪普·克罗默和她的丈夫希斯正在描述他们十二岁的儿子肯德里克。肯德里克出生时患有镰状细胞贫血症。几周前，麦克·利格·格莱德·埃尔·拉里与他们谈论了他们的经历。

我还记得我们发现肯德里克患病的那一天，肯德里克当时还不到两周大，告诉我的丈夫感觉像是全世界都压在了我们的肩上，因为我知道这对他意味着什么。他当时跪倒在地……

包……

还有螃蟹，这让我心碎。

她儿子的身体正在攻击自身。镰状细胞患者患有一组疾病，会导致红细胞发生变化并分解。它们变成这些锋利的半月形。

健康的细胞死亡，镰状细胞会阻塞血流，导致剧烈的疼痛。镰状细胞影响全世界超过两千万人，其中十万人居住在美国，而这十万人中超过百分之九十是黑人。这种疾病是遗传性的。虽然迪普和希斯有家族成员患有镰状细胞病，但他们都认为自己不是携带者。

我实际上是在一位患有镰状细胞病的表姐的陪伴下长大的，所以我非常清楚镰状细胞患者可能会出现的一些问题，因为我和她关系非常密切。她曾多次住院，所以我们对此非常了解。在我们失去第一个孩子后，我们决定，我们不会有任何选择，我们不会反对生孩子。我们想把这个孩子生下来，即使只有百分之二十五的几率，我们也会……

去冒险。所以，我最初对镰状细胞贫血症了解不多，但我的消极想法是，我的儿子活不长。所以，你知道，如果真的那样，对我来说，那时我的儿子将会有一个漫长而艰辛的人生……

旅程。肯德里克确实经历了很多挣扎，但这孩子是个斗士。

而且很困难。去年，他……缺课一百天，二十三、二十四天，但他还是设法在三天内完成了所有作业。

肯德里克的身体经常处于危机状态。他不能骑自行车或在户外玩耍，因为他害怕自己的身体会突然疼痛。但后来，希斯和迪普发现FDA批准了一种基因疗法，可以帮助甚至治愈肯德里克。

我们实际上在《60分钟》节目中看到过一个片段，大概是在FDA批准基因疗法的前两年。所以我们通过电话、邮件、那个《60分钟》片段的视频来了解情况。

那期《60分钟》节目中包括了弗朗西斯·柯林斯医生，他是世界上最大的生物医学研究机构的主任，他用了一个非常有意义的词。

我相信这看起来像是治愈。我必须小心……

从每一个……

角度来看，我知道如何评估这件事。这看起来像一个……

当然，我们希望并祈祷，对肯德里克来说，这会带来希望，但我们认为这可能需要数年时间……才能……在我们……之前。这是一个好机会。

但这个梦想比任何人的预期都要早得多。去年五月，肯德里克成为世界上第一个接受商业批准的镰状细胞贫血症基因疗法的人。这是一个巨大的决定，必须快速推进，因为肯德里克去年一月病得很重。迪普和希斯，他们对所有未知因素感到恐惧。

仔细阅读文件，感觉很沉重。有很多关于……你知道可能会发生什么，当然还有最坏的情况，在披露中，但它们看起来确实很可怕，很吓人。肯德里克继续提醒我们他的韧性。

当你在一份你必须为你的孩子签字的披露文件中看到“死亡”这个词时，这很难。但你一遍遍地阅读，最终没有办法，你开始……这绝对非常可怕。

今天的节目中，塞琳达几十年来一直在安排人们的生活。现在，可能有一种治愈方法，但谁可以使用它？这对其他类型的基因疗法意味着什么？我是莎娜·罗。

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在了解肯德里克的经历后，我们想和一位长期关注镰状细胞贫血症治疗进展的人谈谈。所以我们给吉娜·科拉塔打了个电话。她是《纽约时报》的医学记者。她已经关注克罗默一家近一年的旅程了。

克罗默一家很乐意谈论正在发生的事情，他们确实这样做了。他们想让人们了解这种疾病，它对家庭的影响以及治愈基因疗法的希望。

镰状细胞带来的疼痛对肯德里克来说是毁灭性的。但治疗本身也带来了一系列恐怖。它包括从患者血液或骨髓中提取干细胞，修改这些干细胞，然后将它们放回患者体内。随之而来的是大量的化疗。

在最初几天，他并没有感觉太多。几天后，有人推着一辆车，车上装着几袋冷冻细胞，他们把第一袋放进一个小水浴中，加热到体温，然后输进他体内。然后在第一袋之后，他们又放了第二袋，再过一分钟。

然后，他有了这些细胞。他只是在等待细胞。

它们被添加进去，进入他的骨髓，在那里定居，开始分裂和生长一个全新的免疫系统。我真的很惊讶它实际上有多糟糕。我的意思是，我知道你必须进行化疗。我知道它有副作用，但我没有意识到它会变得多么糟糕。

肯德里克正在生长一个新的免疫系统，这需要多次输血和无数药物，所有这些都在医院的一个小房间里进行。

所以它……是无止境的。但几个月后，它就结束了。他可以重返学校，终于又有了免疫系统，他可以过正常的生活了。

作为一位长期报道医学新闻，并广泛报道镰状细胞贫血症的记者，看到这个基因疗法的新世界突然向长期受苦的人们开放，或者至少部分开放，你有什么感受？

我对此感到非常兴奋，因为像肯德里克这样的人……肯德里克从未有过正常的生活。他什么也做不了。

他从未学过骑自行车。他不能在寒冷的天气里外出，因为他会再次经历疼痛危机。他什么也做不了。

他越来越孤僻，缺课很多。所以这太令人兴奋了。想想一些人可以过上正常的生活，但这也很悲伤，因为你想到……

我想到所有那些被边缘化的人。你知道，我想……我想说的是，我想过正常的生活。我……我没有机会。所以有很多很多的人渴望地说，我真的很想要，然后你说，好吧，也许在两万人中只有十到二十个人生病了，你才有资格获得它。所以这就像他们把糖果放在你面前，但你却拿不到。

我想知道你能不能稍微谈谈这个问题，因为这种疗法已经获得了FDA的商业批准。但是，要真正获得这种疗法，有哪些障碍？

好吧，你必须找到一家已经与两家公司之一签订了所有合同的医疗中心。显然，这是一件非常漫长的事情。然后你必须……你也必须符合条件。

要符合条件，你必须在一年内经历一定数量的疼痛发作。我认为你必须至少十二岁，尽管他们现在正在对更小的孩子进行临床试验。如果你能相信的话，我不确定是否有年龄上限。但过了一段时间，当人们患有镰状细胞贫血症很长时间后，人们认为他们可能无法忍受治疗，他们的身体可能已经被破坏得太严重了。

当然，还有所有这些的经济成本……

医疗补助在……我知道也许有一半的州，很多州还没有批准。所以，如果你是一个医疗补助患者，你必须在一个会批准它的州，然后医院必须让你的保险公司……

他们面临的一个大问题是，我说过，这需要很长时间，因为这些疗法非常非常昂贵。实际基因疗法的费用，比如310万美元，只是其中一部分，因为你还必须支付长时间住院和所有其他护理费用。这是一大笔钱。

医院不愿预先支付这笔费用。所以这是一件大事，你必须……你去医院，他们必须把你列入他们的候补名单。他们通常会根据谁最严重，谁的保险最有可能很快得到批准来决定。所以肯德里克很幸运，但很多人不会像他一样幸运。

是的，我想知道你认为未来几年这种治疗会是什么样子，因为科学能力和经验在做这些基因疗法方面，实际上会带来这种不可思议的变化？它会变得更广泛地可用吗？我认为它会……

更广泛地可用。但我也认为，会有更好的东西出现，它们更便宜、更容易获得，对每个人都更有效。现在有很多公司对此感兴趣，他们有很多好主意。但我认为我们现在正处于一个充满希望但缺乏途径的时期。

你认为在这个过程中，这些公司或医疗中心学到了什么，可以转化到其他基于某种基因突变的疾病和病症上吗？

你知道，每次我打开我的电子邮件，都会看到另一种基因疗法正在测试，正在批准。这……令人难以置信，多年来，人们认为基因疗法只是死路一条。它毫无进展。

它确实出现了灾难。公司放弃了。它看起来好像永远不会成功。现在主要的问题是，如果你患有非常罕见的疾病，那就是让一家公司，任何人参与进来。所以很多时候，父母们……他们成立了支持组织，支持研究。

他们让一切与大学的一些研究人员一起进行，但你需要一家公司来进行临床试验。如果这是一种非常罕见的疾病，他们可能……他们可能很难找到任何人来做这件事。所以，这并不是说它不会发生在其他疾病上，而且它正在大规模地发生，但也有一些疾病，父母们非常沮丧。他们说，“我们认为我们在这里有一些东西，但我们无法把它带到下一阶段。”

镰状细胞贫血症长期以来一直是一种被忽视的疾病。当我们与肯德里克的父母交谈时，他们希望人们理解的一件事是，这些人所承受的痛苦是真实存在的。以下是希斯和迪普·克罗默再次发言。

这是因为一个人可能很活跃，能够做某些事情，然后他们……所以这并不意味着另一个人……机会……这很严重，我并不是说只是抱怨一点疼痛，也包括医疗界，请认真对待那些来到医疗机构或急诊室，并告诉你他们患有镰状细胞贫血症的人，他们不仅仅是……他们只是为了寻求止痛药来吸毒，他们真的需要帮助。

我同意这一点，这是一个核心问题，即医疗界有时会低估镰状细胞患者所经历的疼痛……以及全国没有多少地区的人们对镰状细胞贫血症的实际情况、患者的实际经历进行了教育，所以他们经常看起来像吸毒者。所以我认为，如果我们不注意到镰状细胞贫血症群体需要更多的关注，关注疼痛方面，这将是不负责任的……不仅仅是基因疗法的治愈，还有作为护理人员所需要的护理……你知道，我们一直在关注它，但在我们家之外，很多时候人们并不清楚照顾镰状细胞贫血症患者需要什么。

这些人包括医疗专业人员。以下是吉娜再次发言。

我认识一个人，他告诉我，他随身携带一张卡片。他说，“这是我的血液病学家的名字。这是联系他的方法。”

每次他去医院的时候，我认为他……他是一位学者。他像我的系统教授一样，他去急诊室的时候穿着西装。所以他看起来不像是一个从街上随便找来的人。

即便他持有这张卡，他仍然有问题。这真的很困难，因为对于这些家庭来说，并非每个人都会去急诊室看镰状细胞病。我认为急诊室医生，我假设他们很忙，很匆忙，而且看到很多人进来，说：“我需要某种强效止痛药”，他们可能只是不愿意相信，或者更容易说不，不相信他们，不认真对待他们。

你认为有多少是基于种族主义的？

现在，这是一个棘手的问题。是的，每个人都这么认为。可能是有充分理由的，当然，一定是这样的。

但我无法回答这个问题，除非给出基于什么的意见，仅仅基于大多数患有镰状细胞病的人是黑人。但这是一个想法。这就是为什么这种疾病被忽视了这么久的原因。

休息一下后，更多来自Deb和Keith关于Kendrick的后续情况。

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我一直关注着你们家的故事，很明显Kendric是一个非常聪明的孩子，对所经历的一切变量都有着惊人的理解。当你们意识到这可能是一个选择时，你们和他进行了什么样的谈话？

嗯，我们进行了家庭谈话，讨论了这个过程中的事情以及可能发生的困难。

基因疗法。

可以理解这个想法，我不知道需要多长时间才能消失。

他担心的一件事是，当我不用再忍受镰状细胞病时会发生什么，对吧？这是非此即彼的，那么这将如何影响我？人们会怎么想？我会怎么样？所以有很多关于我将如何告诉你的谈话。

我记得看过《60分钟》的片段，并把它给Kendric看，他说：“哦，我不会那样做。”这是他最初的反应，因为我将不再患有镰状细胞病了。我现在该怎么办？在他知道这对他来说可能是一个选择之前，他开始有机会考虑这个问题，因为他所经历的所有痛苦。但他的最初反应，我认为在心理上，是说：“他不知道还有什么……”

生活是漫长的等待，当你还是个小男孩的时候。

他……

是。我们开玩笑地称他为“小老头”。如果你知道的话，你必须有时笑着才能避免哭泣，因为在我看来，Kendric在他的一生中不得不面对如此多的成年人的情况，以至于他比同龄人成熟得多。在很短的时间内，他已经成熟到可以轻松超越大多数高中生。并且即将进入大学。

我认为，作为父母，最难的事情就是看到你的孩子受苦。我想我只是想知道你是否愿意谈谈看着Kendric生病的过程，但同时也要知道基因疗法需要一些痛苦才能……

度过难关。危险和疾病带来的许多痛苦，Kendric的四肢开始衰竭，他已经做过手术来修复他的髋关节。但是，广泛的疼痛已经开始扩散到他的臀部、背部和肩膀，而且非常剧烈。

所以对我们来说，我们知道的是，一旦它开始扩散到你的器官，镰状细胞病真的会非常具有破坏性，限制血液流动，经常导致中风、器官损伤和死亡。事实上，通过参与镰状细胞病社区的工作，我们遇到过失去孩子的父母，他们很年轻。所以对我们来说，这是一个试图确定对Kendric来说最好的行动方案的问题。这可能不是对每个人的最佳行动方案，但对我们来说……以及他所经历的一切，我们看到了前方灰暗的天空。

那一天是什么样的？我相信是10月21日，Kendric离开医院的那一天。

令人激动。那很激动人心。过去几周有很多泪流满面的时刻，我感到充满了喜悦。但是也……

焦虑存在，因为他……

很虚弱，他经历了很多。他的皮肤几乎烧伤得面目全非。他感到虚弱。

即使他们用脂质和TPN喂养他，而且他看起来……从某种意义上说很强壮。有很多迹象表明他真的经历了磨难。所以，对能否照顾他有一些担忧，但对度过难关感到非常高兴。

他现在感觉如何？

嗯，有好有坏。他时好时坏。他经常上下波动……他有时精力充沛，有时精疲力竭，但就是这样，上上下下，来回走动。

只是很高兴能四处走动，而其他时候他可以下床，或者不想下床。他的背部仍然很痛。是的，疼痛，但他总是形容为“我的镰状细胞病仍然很痛”。我认为这也是一种不同的形式。意识到这并不比镰状细胞病的疼痛更低。

你们都谈论过未来吗？无论是接下来的几周还是几年。

我们谈到了需要重新调整自己，但不知道那是什么样子……对我来说，作为一个照顾孩子的母亲，这个孩子病情越来越严重，我非常非常感谢我的房地产事业，但在过去几年里，它已经减少了很多，你知道，我在想，还有什么？我还能做什么？或者我应该继续做这个吗？我非常喜欢它，然后Kendric的朋友们说：“嘿，加入田径队吧！”或者，你知道，他就像，“也许我可以和爸爸一起跑步。”

我需要锻炼。我需要做一些我们不熟悉的事情。我相信我们所有人对未来都感到兴奋，希望……旅行。

是的。

计划……我们制定计划。

由于他的病情，我们错过了很多机会。我们计划去某个地方，然后他病了。所以，嗯，也许有一天出去玩，你知道，就我们两个人，出去玩，因为他不舒服，或者在……结束时做一些我们喜欢的事情，因为他这么说，所以我们不想让一个伴侣来处理镰状细胞病的问题。他不得不去医院，那就是我们要找到关于我们自己的不同之处。而且担心……

健康状况。Kendric是否有时间思考他现在想长大后做什么？

当然。

所以他有一个计划，他……

想成为一名医生。嗯，我想，这是为了回报他所经历的一切。所以他实际上是想提前高中毕业。所以他可以提前上大学，这样他就可以提前上医学院，这样他就可以成为一名遗传学家，这样他就可以继续研究……这是他的计划。

Deb和Keith，非常感谢你们的时间，并感谢你们公开分享你们家的故事。我真的很感激你们，并祝你们一切顺利。

谢谢。

非常感谢。

Deb和Keith Cromer是Kendric Cromer的父母，Kendric Cromer是第一个接受商业批准的镰状细胞病基因疗法治疗的人。早些时候，我们与Gina Kolata进行了交谈。她是《纽约时报》的医学记者，这就是我们今天节目的全部内容。

《What Next TBD》由Evan Campbell、Patrick Fort和我Cheyna Roth制作。

我们的节目由Paige Osburn编辑。Alesha Gomeza是Slate的音频副总裁。《TBD》是更大的《What Next》系列的一部分。而且，嘿，你知道吗？现在，比以往任何时候都更需要你们的支持，才能继续进行有思想、独立的新闻报道。

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