Why We’re In a ‘Golden Age’ of Life Sciences Innovation
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生命科学产业在疫情后因mRNA疫苗的有效性而备受关注。但生命科学究竟是什么？近期市场疲软是对未来创新的威胁还是机遇？

许多人认为生命科学是一个利基市场，但它是医疗保健创新最大的驱动力。它占据医疗保健风险投资总额的三分之二以上，目前的市场规模超过2万亿美元。我们认为，随着我们走出市场调整，生命科学资本的格局将发生变化，这在某种程度上是对导致当前局面的资本形成问题的回应。我是艾莉森·内森，这是高盛的“交易所”节目。

为了帮助我们了解生命科学的演变及其中的风险和机遇，我与高盛资产管理公司生命科学投资主管阿米特·辛哈进行了座谈。阿米特，欢迎来到节目。

很高兴来到这里。谢谢，艾莉森。那么，让我们从对该行业的定义开始。生命科学究竟是什么？它涵盖哪些经济部门？生命科学是医疗保健行业的一个子集，销售的是由生命科学创新创造的产品。例如治疗药物、研究工具、诊断工具。当你将生命科学领域分解开来时，

你会发现治疗药物是最大的一部分，约占总量的90%。在治疗药物中，我们通常按治疗领域（如肿瘤学或代谢性疾病）或按药物作用方式（即药物的作用机制）进行分类。例如，细胞疗法、基因疗法或抗体疗法。这种治疗药物的集合就是大多数人所说的生物技术产业或生物技术。

这实际上是如何利用生物学领域的科技进步来创造新药的。这就是生物技术。那么，生命科学还有什么？尽管治疗药物是最大的部分，但工具和诊断本身也很重要，而且它们对塑造未来治疗药物创新也很重要。例如，为COVID开发的快速抗原检测和PCR检测。

这些诊断已成为我们生活和管理更广泛公共卫生不可或缺的一部分。另一个更专业的例子是单细胞基因组学领域，它有可能真正帮助我们了解各种疾病，特别是癌症。为了让你了解它的样子，在今天的癌症治疗中，医生通常会对你的肿瘤进行测序，以查看是否存在可以作为使用靶向疗法的基础的疾病遗传驱动因素。

问题在于，他们进行的是批量测序，我们发现肿瘤的组成是不均匀的。因此，单细胞基因组学所做的就是独立地观察每个细胞。通过这样做，我们可以更准确地了解正在发生的事情，这有望用于更好地治疗患者。因此，我们认为所有这些领域都是创新和价值创造的重要来源。我们从投资机会的角度广泛地看待它们。

那么，这些技术和整个领域的潜在市场规模是多少呢？很有趣，许多人认为生命科学是一个利基市场，但它是医疗保健创新最大的驱动力。它约占医疗保健风险投资总额的三分之二，目前的市场规模超过2万亿美元。分析师预测，一些新兴平台（如mRNA或细胞疗法）有可能将整体市场规模扩大到5万亿美元以上。我们与许多人交谈过，他们说，

我对医疗保健很感兴趣，因为它增长很快。我的第一个问题是，你投资生命科学了吗？因为如果没有，你真的错过了该行业大部分的创新。在过去几年中，该行业无疑经历了创新浪潮，对公共卫生做出了真正的贡献。当然，mRNA疫苗就是最明显的例子。生命科学还有哪些其他关键创新领域？

你必须从我们过去20年左右取得巨大进展的核心基础学科开始。例如遗传学、免疫学、细胞生物学，

以及最近的人工智能或机器学习。我们认为所有这些都将对该领域产生深远的影响。然后，这些学科的交叉创造了这些令人惊叹的创新平台。这些包括基因疗法、基因编辑、RNA干扰、CAR-T免疫疗法或基于干细胞的再生医学。显然，我们已经看到了mRNA疫苗的影响力。你刚才提到的其他一些创新领域的现实例子是什么？

在我近20年的高盛职业生涯中，我最喜欢的经历之一是与一家开发脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法的公司合作。

这是一种可怕的令人心碎的疾病，患有1型SMA的儿童会失去使用肌肉的能力，通常在两岁前死亡。通过提供SMN基因的功能拷贝，使这些原本无法生存的婴儿能够生存和茁壮成长。这是一个惊人的结果。另一个例子是，

今年6月发表在纪念斯隆凯特琳癌症中心的最新研究表明，一种相对现代的癌症治疗方法——免疫疗法，特别是检查点疗法——被用来治疗直肠癌患者，并完全根除了癌症，一些患者现在已经两年没有癌症了。他们没有使用化疗、放疗或手术来做到这一点。

所有这些都可能给这些患者带来真正的并发症。因此，虽然这是一项小型研究，需要进行更大规模的研究，但当你看到这些结果时，它非常有前景。但是，当你考虑生命科学和生物技术领域时，我们经常会听到伦理困境。医疗保健领域的任何创新都可能引发这些问题。那么，公司和投资者在寻求创新时是如何应对伦理问题的呢？

令我印象深刻的是，在应对这些领域出现的一些伦理问题方面，投入了大量的思考和合作。例如，在基因编辑领域，大多数国家都出台了政策，限制对生殖细胞（精子和卵子）的编辑，这将允许遗传修饰传递给后代。

现在，其中一些是出于对创造一些人所说的“定制婴儿”的恐惧。但很多原因是这项技术太新了，我们不知道编辑个体基因组的长期影响。我们当然也不知道编辑最终可能用于创造胚胎的卵子或精子的基因组的影响。

与此同时，一些人认为，“嘿，如果我们可以根除镰状细胞性贫血或SMA等疾病，就像我们刚才谈到的那样，为什么我们不这样做呢？”因此，关于风险、益处和伦理问题正在进行讨论。重要的是，我们需要进行持续的对话，这些对话要以数据和科学为依据，但也应让更广泛的利益相关者参与其中，他们不仅关注科学和医学，还关注采用这些技术的一些潜在社会影响。

当涉及到我们所考察公司的投资时，他们中的大多数公司在这些问题上都离界限很远。他们更关注的是如何治疗患有严重疾病且其他方法无效的个体患者？因此，虽然我们需要进行我刚才提到的对话，但这在投资于为未来开发重要药物的公司时，并不一定是首要问题。

你是否看到这些考虑在地域上有所不同，世界不同地区对它们的看法也不同？显然，我们的地缘政治背景也很复杂。这对该领域的创新有何影响？这是我们密切关注的事情。我们现在看到的是，创新可能更加孤立，人们对一些非美国公司的具体监管结果提出了质疑。

他们在美国食品药品监督管理局（FDA）获得产品批准方面面临挫折。我们还看到，供应链的某些要素，特别是制造业，正在朝着重新国家化的方向发展，因为生命科学行业的供应中断一直是一个问题，就像过去几年许多其他行业一样。如果我们

远离更全球化的创新模式（这是我们在过去10年左右一直在努力的方向），即无法利用不同地区的研发、临床试验和制造，那么创新速度很可能在较长时期内受到影响。这对该领域来说是不幸的，最终对患者来说也是不幸的。

显然，这些在某种意义上都是新技术，但技术本身是否在促进创新方面发挥作用？我们认为，技术，特别是人工智能和机器学习在生命科学中的应用，将对创新速度产生非常显著的影响。有几种不同的因素正在塑造这一趋势，但在最简单的层面上，可以将其视为两种关键趋势的融合。首先是数据爆炸，因为基因测序的成本已经下降到几百美元。

这使我们能够利用遗传学、生物标志物、临床数据在非常庞大的人群中构建丰富的数据集。我们能够添加到其中的其他高含量生物数据类型，例如表观基因组学和蛋白质组学，使我们能够进一步加深对数据的理解，并能够在研究不同疾病的背景下收集数据。

第二个趋势是计算能力的大幅提高，这使我们能够以人类无法做到的一种方式理解所有这些数据。最终，这使我们能够训练计算机根据分析这些非常庞大和复杂的数据集来预测事物。

这些算法可以用于这些分析，并且可以迭代。因此，随着数据量的增加和反馈到系统中，你会变得越来越好。而且，你知道，所有这一切都归结为，你可以采用一个今天几乎完全是手动和实验性的系统，并且你可以开始自动化它并使其更具预测性。

这样做，对行业和创新的影响是深远的，因为我们可以采用一个历史上缓慢且昂贵、失败率高的系统，并开始使其运行得更好、更快、更便宜，就像技术对能够有效采用它的每一个其他行业所做的那样。那么，技术是否有效地使公司能够更快地将新药推向市场？最终结果是什么？

我们都熟悉的最新例子是Paxlovid。如果你考虑Paxlovid是如何开发的，它就是一个很好的例子，说明人工智能和机器学习如何真正加速药物的发现和开发。科学家们早就知道，靶向病毒中的蛋白酶可以产生强大的抗病毒活性。而COVID的问题是，你能否找到一种药物能够以高效的方式做到这一点，而且安全耐受？

现在，旧的方法是筛选数百万种化合物，并在实验室中测试大量化合物，以查看哪些化合物有效。这个过程需要数年时间。相反，辉瑞公司使用基于计算机的建模来确定一组狭窄的化合物，然后使用超级计算来确定哪些化合物可以制成药丸，这对于广泛使用非常重要。因此，这种药物通常需要数年时间才能开发出来，而辉瑞公司只用了四个月就将其推向市场。因此，你考虑一下

四个月与数年的对比，它确实告诉你生命科学创新将如何通过叠加人工智能和机器学习等技术而加速。但当我听你说话时，我在想，哇，这是一个在

公共卫生和我们的生活方式方面将具有变革意义的行业。但它是一个在过去十年中经历了其最重大调整之一的行业。我们可以指出一些明显的原因。我们已经看到高增长、长期公司的大范围调整。但目前有哪些行业特定因素正在影响该行业？

艾莉森，我很高兴你提出了这个问题，因为它值得我们稍微分析一下当前的生命科学市场调整。首先，根据你查看的指数，我们与2021年的高点相比下降了大约50%。你说得对，这是自金融危机以来我们看到的最大调整。

我们看到一些从基本面到财务面再到宏观面的不同原因都在影响该领域并推动调整。从基本面来看，我们在过去一年中看到了一系列令人失望的消息。这些包括临床试验失败、FDA挫折，它们提醒我们生命科学创新是有风险的。现在，在这个周期中，我们还看到，这一点很重要，我们看到了上市公司典型阶段的巨大转变。例如，如果你回顾2014年，这是我们上一个周期，

90%或更多的上市公司都处于临床试验的后期阶段，而在这个周期中，这一比例约为40%。大多数上市公司要么处于临床前阶段，要么刚刚进入临床阶段。因此，如果你简单地考虑一下，因为大多数公司上市较早，早期研究的成功概率要低得多，你应该会看到大量的结果是负面的。这就是我们今天在该领域看到的。现在，如果你转向它的财务和资本方面，

你会看到在这个周期中发生的另一件事是，生命科学领域的风险投资额从50亿美元增加到超过200亿美元。当你看到进入某个领域的资本总额如此之快地增长到如此之高时，你不可避免地会看到一些可能不应该获得资助的事情。

我可以告诉你，当我们在私募市场寻找投资机会时，我们的选择率不到5%。最后一点是，当我们像现在这样出现大量平台时，这对该领域来说是现象级的，我们在某种程度上已经收获了低垂的果实。因此，未来的道路只会更加艰难。我们不知道这从时间或风险的角度来看究竟意味着什么。举个例子，如果你以CAR-T领域为例，

这是一种用于癌症的细胞疗法，我们提取T细胞，并对其进行基因工程改造以攻击癌细胞。我们在血液系统恶性肿瘤（如B细胞淋巴瘤）中看到了一些惊人的结果。但是，当我们试图在实体瘤中使用相同的方法时，我们遇到了一系列技术挑战，因为我们了解到实体瘤的行为方式不同，并且具有许多额外的复杂性。因此，虽然我对最终能够解决这个问题持乐观态度，但我认为我们

我们看到的是，在某些领域，道路可能比最初预期的要长和陡峭得多。然后，在资本形式方面，我们确实看到某些形式的资本正在撤离，毫无疑问，但我们也看到了一些新的进入者，包括我们自己。我们认为，随着我们走出市场调整，生命科学资本的格局将发生变化，这在某种程度上是对导致当前局面的资本形成问题的回应。例如，我们

看到越来越多的投资公司对将公司私有化更长时间的想法感兴趣，以便能够以公共市场目前可能不支持的方式进行扩张。虽然这可能是某些公司的正确答案，而上市可能是其他公司的正确答案，但我认为对该领域来说真正重要的是，我们能够为公司提供各种各样的融资方案，以便它们能够以最佳方式实现其潜力。

因此，即使环境变得更加困难，你也不认为公司，这些类型的公司目前难以自筹资金？我们认为，短期内，特别是对于最近上市的公司来说，由于市场调整，将会面临一些挑战。但我们看到的是，在资本方面，公司能够继续筹集资金，并且正在创建新的基金。

我们认为，只是会有不同形式的资本可用。因此，你会看到一种转变，但最好的公司将能够继续获得资金并发展壮大。我们看到的一些调整坦率地说对该领域是有益的，因为它推动了更理性的资本配置。

你刚才自己也说，这是一个高回报，但也是高风险的行业。那么，你如何看待评估这些风险与回报，尤其是在你投资越早，看到重大突破的概率就越低，但总的来说，负面结果很多？

为了尽量控制该领域固有的风险，我们确实会考察我们所做投资的两个标准，然后我们专注于采取一种我们也认为能够降低风险的方法。在标准方面，我们首先从传统风险投资的下游开始。因此，我们不做公司组建。我们不做开放式科学。我们真的试图专注于那些拥有优秀管理团队的投资，这些项目开始转化为看起来和感觉像药物的东西，并且围绕它们存在可以考察和评估的真实数据。第二点是，我们避免单一资产的二元赌注。因此，我们所考察的一切都拥有多个项目，或者它们基于我们所讨论的一些平台。我们认为它们是可扩展的，这是我们降低风险的另一种方式。然后，我们关注的一些主题，如精准医学，风险较低，因为你是在针对疾病的特定驱动因素。

你正在构建为该疾病驱动因素定制的分子。它们专注于非常具体的患者群体。因此，这种总体方法比一刀切或没有根植于特定驱动因素的方法风险要小。

在方法方面，我们从采购开始。我们可以做的一件事是利用我们作为GS的广泛网络，我们可以利用我们现有的业务，如银行和研究以及随之而来的网络。我们可以利用它来确保我们从最高质量的学术机构、风险投资公司和企业实体那里进行采购。

然后，我们对这些公司做了大量的工作。举个例子，我们典型的投资，我们会花几个月的时间来研究它们。我们与技术专家（如药物化学家、结构生物学家）或领域专家（如肿瘤学家和神经学家）交谈，任何我们认为与考察

我们正在考虑的特定创新相关的专家。然后，我认为最后一点不仅仅是关于科学基础。我们还会回顾财务和宏观因素。我们会回顾并与我们的一些银行同事讨论IPO市场或并购市场。我们可能会与我们的宏观经济团队讨论宏观经济和前景，或者如果我们认为存在重要的政策因素，我们甚至可能会与我们的政府事务办公室交谈。

监管在我们之前的谈话中已经出现，但它确实是该行业结果的一个巨大决定因素。那么，它如何融入这一切？你认为监管形势将如何发展？尽管我们谈到了监管方面的挫折以及在这个调整背景下一直困扰该行业的意外情况，

我们的总体观点是，监管环境看起来有利。在过去10年或20年中，我们从FDA那里获得了很多工具，例如突破性疗法、快速通道认定。所有这些都有助于真正加快

药物的审查和批准。你知道，如果你考虑一下COVID通过紧急使用授权（EUA）的使用，你会看到这些疫苗、抗体和口服抗病毒药物的时间表大幅加快，这些药物从临床试验开始到送到患者手中需要5到9年时间，而现在只需要5到9个月。这太棒了。现在我们不认为5到9个月是新的常态，但疫情在某种程度上向我们展示了如果我们需要快速行动，我们能做到什么。

患者倡导团体和其他利益相关者都一直在密切关注。因此，既然我们已经看到了可能性，问题是，我们将如何前进？我认为我们将看到更多地关注监管流程，因为我们所有人都被训练得更密切地关注它。想想我们所有人都在多么密切地关注疫苗何时会提供给不同的群体。即使现在，我们也在关注奥密克戎疫苗今年秋季何时上市。我们只是被训练成以几年前我们没有的方式关注这些事情。

因此，当我们考虑生命科学创新“黄金时代”的“为什么现在”时，我们认为这是多种因素共同作用的结果。它始于我们已经讨论过的突破性科学，它是由这些深厚资本池的形成所推动的。我们正在经历其中的一些，但我们认为未来的资本池看起来非常光明。毫无疑问，它比5年前、10年前、20年前的资本池更广泛、更深厚。我认为最后一点是你提到的监管背景，我们认为这也将成为顺风。因此，当你把所有这些放在一起时，

我们认为这是该领域创新的一个非常引人注目的背景。一个如此迷人的行业，对我们的生活质量和社会有着如此重要的影响。非常感谢你加入我们，并分享你对此的见解。非常感谢你邀请我。

感谢您在2022年7月20日星期三加入我们，收听另一期高盛的“交易所”节目。如果您喜欢这个节目，我们希望您在您选择的平台上关注我们，并下周收听下一期节目。请务必在Apple Podcasts、Spotify、Stitcher、Google或您收听播客的任何地方点赞、分享和留下评论。如果您想了解更多信息，请访问ds.com并注册Briefings，这是高盛关于塑造市场、行业和全球经济的趋势的每周通讯。

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