Dinakar Singh - A Father’s Call To Action - [Invest Like the Best, EP.427]
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大家好，欢迎大家。我是 Patrick O'Shaughnessy，这是《像最佳投资者一样投资》节目。本节目是对市场、理念、故事和策略的开放式探索，将帮助您更好地投资您的时间和金钱。如果您喜欢这些对话并想深入了解，请查看 Colossus Review，我们的季度出版物，其中包含对正在塑造商业和投资的人物的深度介绍。您可以在 joincolossus.com 上找到 Colossus Review 以及我们所有的播客。

Patrick O'Shaughnessy 是 Positive Sum 的首席执行官。Patrick 和播客嘉宾表达的所有观点仅代表他们自己的观点，并不反映 Positive Sum 的观点。本播客仅供参考，不应作为投资决策的依据。Positive Sum 的客户可能会持有本播客中讨论的证券的头寸。要

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所以，Dhinakar，我很高兴能讲述你的整个故事。这是我在投资中，更普遍地说是在生活中遇到的最独特、最感人、最令人难以置信的故事之一。我一直在考虑如何提问来开始我们的谈话，也许合适的方法就是问你为什么将你的公司命名为 TPG Axon。

轴突是连接大脑和肌肉的神经。它恰好是脊髓性肌萎缩症（我女儿被诊断患有的疾病）中退化的核心部分。所以，从我的角度来看，

在那个时候创立公司并离开高盛的一个重要因素是，一方面，虽然我喜欢投资，但我同时也下定决心，要为拯救我的女儿和其他患有这种疾病的孩子们带来一线希望。但这线希望不会持续很久，时间对我们不利。所以我需要尽快行动，尽快取得成功，以便

当然是为了它本身，但更重要的是，说实话，这样我就可以投入巨额资金到我们需要的研究中，以确保我们尽快完成研究，及时拯救她。因为她是在 2001 年被诊断出来的。就在那之前的一两个月，我刚从香港回来。在那里，我成为了该集团的全球主管。我在香港工作了四年，建立了亚洲业务，并在那时成为了全球主管。回来后，我们春风得意。即使在公司业绩不佳的那些年，我们小组的盈利能力也异常出色。

回来一个月后，9·11 事件发生了。一个月后，我们的女儿被诊断出患有 SMA，脊髓性肌萎缩症。她当时在这里，我们大部分时间都在香港和纽约之间来回奔波。作为你的第一个孩子，这很有讽刺意味，因为你实际上不知道什么是正常的成长发育。所以我们认为她的发育很正常，但我们在一个派对上，我们一个朋友的母亲是一位非常好的儿科医生，她说，你看，你想带她去检查一下，因为就去检查一下吧。

这开始了我们进行一次又一次检查的历程。最终，在 9·11 事件后一个月，我坐在办公室里，看着正对着我窗户的世界贸易中心冒着烟的废墟，接到医生的电话，基本上说她患有 SMA。由于很多原因，这令人震惊。好吧，实际上，从技术上讲，他给我妻子打了电话。30 秒，对不起，她患有 SMA，我得走了，挂断。她哭着给我打电话。我们

我们给他回电话，这次可能只有 60 秒，但在那时，没有人对这种疾病了解多少。它的基因是在几年前才被发现的。在此之前，人们认为这只是肌营养不良症或其他肌肉疾病的一种变体。因此，在 SMA 中，您缺少一种产生关键蛋白质的关键基因。这种蛋白质就像肌肉和神经的肥料。就像植物的肥料一样，没有它，它们就会枯萎而死。

我们所有人都有一个备份基因，因为它在我们体内是一种如此重要的蛋白质。它具有一定的冗余性。有些人有一个，有些人有两个或三个。该备份基因效果不佳。它产生的蛋白质会分解，因为它存在缺陷，但它确实有一些。因此，根据您拥有的备份基因数量以及您拥有的蛋白质多少，您可能会在几周内死亡，也可能会在 10 年、15 年内死亡。我们的女儿处于中间状态。因此，当时的诊断结果是她可能活到十几岁左右。

但会越来越虚弱，并遭受痛苦。

碰巧的是，我的父母是科学家，这可能是导致我一生中思维怪异的原因。但在印度上学后，我六岁时就会去他们的实验室闲逛并进行大量的解剖。这是一个典型的课后活动。但我的意思是，我在科学界长大，所以有足够的科学知识来造成危险。所以当你看着这个的时候，我的意思是，这对我来说似乎非常有趣。我的意思是，在最初的几个月里，只是毁灭性的。当有人告诉你没有治疗方法，没有

没有治愈方法，这只是一个时间和痛苦程度的问题时，你的精神会受到打击

我们首先只是向圣布鲁斯捐了一些钱。当我开始深入研究时，很明显，嗯，人们对这方面的了解并不像人们想象的那么多，尽管我们刚刚发现了这个基因。例如，为什么诊断她的神经科医生会在 60 秒内挂断电话？老实说，因为他对这方面一无所知。当他上医学院时，没有脊髓性肌萎缩症，因为没有人知道这是一种独立的疾病，更不用说实际上会影响 20,000 名儿童的疾病了。所以从技术上讲，实际上，当时，最常见的儿童遗传杀手，这是一种相当

相当令人难以置信的事情。好奇心开始涌现。所以一开始，我和妻子开始向一些事业捐款。有一些参与其中的团体，所以我们给他们了一些钱。当我们深入研究后，我们开始与哥伦比亚大学的科学家朋友交谈，并越来越好奇，因为这里有一些非常好的工作已经完成。在你的身体里，如果你缺少一个基因，而且它完全消失了，

当它完全消失时替换它，我的意思是，真正的基因疗法仍然非常非常难以实现。另一方面，在这里，您拥有这个有缺陷的备份基因，但拥有一个您可以尝试启动和修复以使其变得更好的备份工厂，这比必须替换首先完全消失的东西要容易得多。

所以我觉得这很有趣。有一些工作正在进行。你可以创造患有 SMA 的老鼠，这也是一个非常强大的因素。你有一个有趣的事情需要处理。

你有一些工具，实际上这些细胞模型和老鼠模型都是非常漂亮的工具。因此，您可以对它们进行测试，以查看它们是否会产生影响。这有点深入细节了，但对于许多药物来说，最大的问题之一就是所谓的治疗窗口。这意味着在你的身体中几乎任何东西，过量或不足对你来说都是非常糟糕的。我开玩笑地对人们说，以水为例。水的治疗窗口非常宽。但顺便说一句，如果你喝得足够多，你实际上会肾脏受损而死。

大多数其他东西的范围要窄得多。因此，许多药物实际上可能有效，但我们只是不知道确切的剂量是多少以及如何获得它。结果，它们最终会出现毒性问题或不足等问题。对于 SMA 来说，患有多种备份基因的儿童与没有备份基因的儿童之间的差异，以及携带者与患病者或像你这样的人（大概根本没有）之间的差异，体内这种蛋白质的范围非常广，很明显你几乎不可能摄入过量。

不用担心这一点。这对于开发药物来说确实是一件非常有益的事情。所以再说一次，不要说得太深入，但深入研究这些事情，它似乎至少有一些东西可以尝试。碰巧的是，有一个有趣的巧合，那就是当时的 NIH，与今天的世界大相径庭，但罕见病并不是人们当时关注的事情。没有人关心。

实际上只有一种罕见病药物，而公司当时专注于大型药物，如他汀类药物、BD 类药物和肿瘤药物。没有人想研究和关注罕见病。

NIH 也资助所有这些大型疾病，但他们当时确实提出了一项新颖的计划，以颁发有史以来第一批转化研究拨款。因此，他们实际上选择了 SMA，因为它是一种很酷的新型疾病，并表示，我们认为这是最好的目标。我们希望有一个小型项目，我们可以实际提供一些赠款来开展工作，不仅是基础科学，还有实际的药物发现。再说一次，今天这似乎是显而易见的。那时，这是一件非常新颖的事情。

不幸的是，发生了一些变化。NIH 主任辞职了，神经系统研究所 NINDS 的主任也辞职了。所以这两个地方都有代理主任。我开玩笑地对人们说，当你拥有代理主任时，这意味着对事情没有采取任何行动。所以实际上什么也没有发生。因此，即使其他规模相似且可能性较低的疾病获得了大量资金，但 NIH 为这种疾病提供的资金却少得可怜……

潜在的成功概率。因为我的意思是，存在延迟偏差和一些事情。如果你考虑一下，如果你是一名医学院的学生，并且一种疾病是众所周知的，你之后可能想专注于它。所以你正在做更多的研究。如果一种疾病直到最近才有人听说过，那么就没有多少人在研究它。因此，没有多少人申请拨款。当你申请拨款时，没有多少人了解它，也不知道它是否是一笔好的拨款。因此，有很多事情需要很长时间才能完成循环。

这是一种歇斯底里的说法，说，看，这里有机会，但我们可能需要等待几十年才能奏效。到那时，她已经不在了。我意识到，我现在告诉人们，对父母来说，第二件最糟糕的事情是看到他们的孩子受苦和死亡。然而，最糟糕的事情是看到你的孩子受苦和死亡，只是为了发现你本可以做些什么，但没有及时完成。

所以一旦我们想到这里有一线希望，它实际上就会让你变得疯狂。

因为那时你花在任何不是最大速度的事情上的每一秒钟都是浪费的时间。所以这就导致了，我们将尝试一下。我不会只尝试一下，然后发现我们进展缓慢。所以这必须是最大涡轮增压，全力以赴，让我们开始吧。其中一部分是金钱。我意识到所有这些事情都需要时间。你可以资助一些科学家，进行一些基础研究，然后进行下一个，下一个，下一个。并且

最终会奏效，但这将需要永远的时间。我意识到我们需要并行处理，而不是串行处理。如果有五个有趣的想法，让我们同时做这五个，看看哪些有效，而不是一次做一个，然后依次进行 A、B、C、D、E、F、G。所以基本上，我们制定了一个非常激进的愿景。早期，是向哥伦比亚大学等机构的人们捐款。我们与一位想要资助的人一起在那里建立了一个运动神经元研究所

ALS 以及在某些影响方面非常相似的疾病。但我们意识到，学术界虽然非常重要，但永远不会去开发药物。所以我们真的必须创建一个虚拟公司。所以当时的设想是聘请一些科学家，召集一些优秀的顾问来真正帮助我们成为我们的智囊团。

然后每隔一段时间与 Ever 坐下来，说，我们需要做什么才能让这个球向前推进？然后去做，无论我们支付一家公司的费用还是提供赠款，或者其他什么，但要花钱，完成它，在各个方面同时推进。然后不断回头说，好吧，我们学到了什么？我们学到了什么？让我们继续下一件事。现在，所有这些都需要很多钱。我的父亲开玩笑说，对于一个直率的孩子来说，我养成了世界上最昂贵的药物习惯。

我是 Gohmann 的合伙人。看，无论如何，在某个时候我都会离开。

实际上，在某个时候，如果你热爱投资，你就会想以其纯粹的形式去做。但那时我确实意识到，鉴于所有这些，是时候开始了。第一，因为我当然热爱投资，我想建立一家伟大的公司。第二，因为现在这样做以及由此产生的美元价值可以拯救我的女儿，如果我等待五年、三年或两年，那就不会了。

Axon 这个名字，追溯到冗长的答案，非常简短的问题，实际上只是为了提醒我任务是什么。所以这总是很有趣，因为人们会有点好奇，我会解释说，你知道，轴突是肌肉和神经以及大脑的机制，所以它

将思想与行动联系起来。他们认为这从一般角度来看是一个很酷的比喻。你偶尔会遇到一位科学家或前公司员工，他们会看到我们的标志（实际上是轴突的形状），并且会了解到这实际上是关于对某些东西进行医学研究的，这总是有点可爱。这是一个我们隐藏在其中的彩蛋。但是看，这就是我们所做的。我的意思是，从功能上讲，我的日常工作实际上是为了支付我的夜间工作，如果你愿意的话。我们

我们组建了团队。TPG 是我创立 Axon 的合作伙伴。通过我的关系和他们的一些网络，他们真的非常乐于助人。我们能够真正与药物开发领域的一些绝对巨星以及不仅是聪明的科学家，而且实际上是真正了解这些事情的生物技术人员联系起来。

我认为对他们所有人来说，非同寻常的是他们愿意投入多少时间和精力。显然，我们没有付钱给任何人，但我们会让整个世界上一二十位最聪明的药物开发人员每年聚在一起几个周末，只是抽出时间离开他们的家人和工作，只是和我们坐在一起，集思广益，讨论我们的行动计划。我认为部分原因是

这听起来很疯狂，但几十年来，还没有一种针对神经系统疾病的真正有效的药物被开发出来。太疯狂了，对吧？所以有机会在这里做些什么的想法真的很酷，因为神经病学就像一个坟墓。我认为每个人似乎都有一种兴奋感，好吧，这里实际上有一个有趣的计划。也许会成功，也许不会。而且有人愿意开支票并资助这项工作。所以这不是去乞讨钱。

我认为，人们对加入进来弄清楚我们是否真的能够解决一种疾病的想法感到兴奋。第一步是，看，有一些科学家已经做了一些工作，表明一些现有药物实际上可以改变老鼠的疾病等等。所以我们基本上创建了所有这些不同类型的鼠标模型和细胞模型来测试不同的版本，每个版本都有其优缺点，并建立了设施来免费提供它们。所以基本上，我们对全世界的人说，伙计们，

发送您的药物库，您的化合物库。免费测试。我们会支付费用。你保留知识产权。我们只是想知道这里是否有关于某些事情的有趣之处。再说一次，因为当时没有人关心罕见病，更不用说儿童罕见病了，所以过了好几年，即使是免费的，也没有任何公司愿意这样做，这太疯狂了。

最后，我们让诺华公司接受了，他们最终发现了一种药物，这种药物在 70 年代因厌食症等原因而失败，但效果非常好。所以突然之间，哦，这很有趣。举个例子来说明现在与当时的世界有多么不同。早期，我会利用人际关系来拖着我们的一些科学家和一些顾问等等，去会见不同公司的研究主管，并试图向他们推销，并说，伙计们？

我知道这是一种小疾病，但有机会做些什么。弄清楚这件事不会花费很多。你不需要在营销上花费 40%，所有这些东西。所以我的幻灯片中显示，如果你每年收取 5,000 美元到 15,000 美元，你实际上最终可以获得利润达数亿美元的药物。所以这不仅仅是一个慈善项目。你实际上可以从中赚到一些钱。而一家最大的生物技术公司的主管在会议上实际上嘲笑我，说，看，珍妮弗，世界上最昂贵的药物是

是阿瓦斯汀，这是一种肿瘤药物，每年 15,000 美元。没有人会为儿童的罕见小疾病支付这么多钱。最终这变成了一个玩笑，因为这个人，亚历山德罗，是我们非常棒的顾问助手，加入了我们的 SAB，并真正帮助了我们很多。最后，我们通过 Colts 从 Arbor Labs 以及一家名为 Ionis 的公司帮助开发的第一种药物，然后让他们与 Biogen 合作。所以 Biogen 基本上购买了这种药物

并成为第一家上市 SMA 药物的公司。当他们这样做时，他们收取的费用我认为是每年 730,000 美元。我认为他们是收入最高的公司之一，我认为收入为 40 亿或 50 亿美元。

所以令人惊奇的是，今天，SMA 药物市场我认为是数十亿美元的高位数。它是罗氏、诺华和 Biogen 的三大药物之一。但当时认为儿童神经病学药物会有什么价值，这很难让人接受。所以我们基本上不得不把它装在一个盒子里，系上蝴蝶结，免费送给人们，否则他们永远不会碰它。这就是我们所做的。我的意思是，我们在模型上花费了一大笔钱，测试了所有东西，

在测试了所有东西之后很清楚，现有的 FDA 批准药物

有些会有一些影响，但没有一种足够好。你会遇到毒性问题。所以它不起作用。因此，我们随后追求了您认为相关的三个目标。Coastal Harbor Labs 有一位伟大的科学家，他拥有所谓的反义寡核苷酸，这是第一批生物制剂之一。基本上，病毒载体携带体内的一种蛋白质，它旨在修补该备份基因中的缺陷，并帮助该备份基因成为一个完全正常工作的常规基因，这将是神奇的，瞧。这成为第一种药物，Biogen 最终购买的药物。

第二种是老式的分子，注射器和药丸。有点像诺华公司，例如，已经找到了一些有效的东西。我们基本上向一家名为 PTC Therapeutics 的公司支付了大量的钱，让他们用不同的屏幕测试他们能想到的一切，并最终找到了一种真正有效的药物。

所以我们基本上只是花钱开发它。然后实际上让罗氏公司从那里接手。这实际上是我女儿现在正在服用的药物。其间是基因疗法，一家名为 Avexis 的公司进行了基因疗法，然后诺华公司以 80 亿美元的价格收购了它。我想这实际上是有史以来第一种获得批准的基因疗法药物。在这里，我们没有从财务和其他角度直接支持它，尽管我们的董事会成员是积极的投资者，我们帮助他们建立了网络、图书馆和临床试验网络。

我们的重点，在某种程度上是自私的，是基因疗法很棒，但只对非常小的孩子有效。基本上，在基因疗法中，你正在使用病毒，你正在将蛋白质带入你的体内。当你长大后，这种病毒的数量会杀死你，基本上。毒性成为一个问题。但我们希望探索所有三个目标。看，我们很幸运。今天，我们拥有所有三种已获批准的药物。第一个是 Biogen 细胞。第二个是 Avexis 的基因疗法。第三个是罗氏公司。

这只是一个你每天都会吃的三明治。我想，这真是不可思议的运气。但就时间而言，我们所做的一部分工作，因为我们非常担心时间不够用，

是努力确保我们能够做好一切准备，以便当这些药物准备好时，它们能够以每小时90英里的速度前进。例如，我们通过在政治方面的许多关系与FDA取得联系，顺便说一下，在早期是为了让NIH动起来，并在以后提供帮助。我们会认识所有与药物研发、NIH等相关的重要参议员和国会议员。而且，看，

看，我们的观点只是他们脸上带着泪水显而易见。这并没有走得太远，但我们会说，看，我们想真正支持你。这里有机会真正取得成功。这就是你应该关注这一点的原因，不仅仅是因为它令人悲伤，而是因为它可能是可以修复的。我认为这成为了一种强大的组合。这需要一些努力。

例如，我们让50位诺贝尔奖获得者顶级科学家签署了一封信，谈论成功的机会有多大。然后，我们开始在华盛顿的一些政治报纸上刊登整版的彩色广告，《国会山报》、《每日先驱报》等等，这样所有工作人员每天都能看到这个非常醒目的《国会山报》广告。还有很多类似的事情，为了真正去，从本质上创造一种真正的势头，因为我们确实想到

虽然最终开发药物很重要，让公司参与也很重要，但如果他们认为其他人也在那里，每个人都会更快地行动。

以FDA为例，这确实很有帮助。他们与我们合作，我们说，听着，伙计们，我们需要快速行动。那么我们能做什么呢？顺便说一句，孩子们正在死去。我们负担不起安慰剂试验。这没有任何意义。因此，我们与他们合作，获得了他们的批准，基本上进行了一项自然史研究，这意味着在药物开发的同时，我们基本上支付了人们几年的护理费用，以便我们能够记录该疾病的自然进程。

并将其作为我们的安慰剂。因此，当试验开始时，试验不必是安慰剂主导的试验，这主要是因为FDA愿意接受这样一个事实，即他们会将试验结果与SMA儿童的正常自然史研究结果进行比较。这挽救了许多生命和大量资金，因为否则一半的孩子会在这些试验中死亡，包括我们女儿。

凭借所有的坚持，以及一些朋友的少量帮助，我认为第一种估计的药物是，也许现在仍然是FDA历史上任何药物批准速度最快的药物。哇。这很酷。当然，好消息和坏消息。我的女儿从12岁起就开始服用第一种药物。从那以后她就一直很稳定，并且最终成为家里的摇滚明星。去了耶鲁大学，获得了11个最优秀学生奖中的三个，班级演讲者，等等。

在COVID期间，令人惊奇的是，她去了Hinge，遇到了这个令人难以置信的、很棒的普林斯顿孩子。他们坠入爱河，去年秋天结婚了。她现在正在康奈尔大学攻读博士学位。所以我想我们最终会在家里有我们的医生。但是看着她茁壮成长真是非凡。也就是说，时钟……

是咳嗽。她每年都越来越虚弱，直到药物出现。这通常是疾病的进展，孩子们会越来越虚弱，东西开始崩溃，比如你的脊椎，你需要脊柱融合手术。这意味着你的脊椎受到限制。你不能长大。这会造成肺损伤。然后你开始患肺炎和各种疾病。因此，你的最终结果是，我的意思是，在过去，孩子们会有巨大的畸形。像许多退行性疾病一样，ALS、帕金森氏症，

甚至阿尔茨海默氏症，没有人死于SMA。它只会让你非常虚弱，然后一些东西会让你死，无论是关联还是窒息，还是肺炎，这种情况比比皆是。瓦尔·基尔默昨天死于肺炎，但肺炎实际上只是喉癌的副作用。就她而言，我们的目标是尽可能地让她保持强壮，直到药物出现。

因此，理疗师每天都会来看她，但我们在我们的公寓楼里为她建了一个游泳池，因为你需要温水，这是一个特殊的治疗池。但这很重要，因为当你是一个虚弱的人时，问题的一部分是循环的。你很虚弱，你不能锻炼和伸展你的肌肉和骨骼。所以它们会越来越虚弱，这本来就是最初的问题。这造成了这种毁灭性的循环。

因此，在饮食、运动和治疗之间，目标是让她尽可能保持强壮，以避免所有这些事情造成的损害。它起作用了，也起作用了。她最终确实需要脊柱融合手术，并在背上安装了钢筋等等。但幸运的是，这些发生得足够晚，她已经长大了，所以没有造成你通常会在其他人身上看到的畸形。她的臀部出了问题，等等。

但是当她10岁、11岁的时候，每年都会进行一次重大手术。即使除了这些重大手术之外，她每年也可能因严重的肺炎而三次进入手术室或医院，每次都有死亡的危险。有了所有这些事情，它有点像 Humpty Dumpty。一旦它破裂，你就无法再把它拼凑起来了。一方面，如果早一年，那就更好了。但好消息是，与我们最初的预期相比，看到她在这里成为一个摇滚明星，

并且真的很快乐，有很棒的朋友和丈夫。这真是……太感人了。我向人们描述，如果你有一艘船，船上有一个洞，试图把水从船里舀出来并不是一个真正有用的策略。你可能会慢一点沉下去。一旦你堵住了那个洞，现在船里有水了，现在往船里舀水实际上可能是一个非常好的策略。

第二阶段的任务是，我们正在研究大量我们认为可以再生肌肉的药物。神经更难处理，但肌肉更容易处理，也可以帮助现有神经变得更强壮。我们已经有一种药物正在临床试验中。它不是最好的，但我们预计会有三到四种药物问世，这些药物可能会产生真正重大的影响。实际上，这很酷的一点是，SMA药物是SMA特异性的，20,000名儿童，所以很多人，但它们是SMA特异性的。

这些再生药物实际上会帮助很多人。具有讽刺意味的是，SMA实际上正在成为这方面的典范，因为以肌肉为例。我认为会有很多了解肌肉发育的人和专家，从称为卫星细胞的肌肉干细胞到肌肉等等。在这个国家，可能只有六个人知道他们在谈论什么，当谈到肌肉的时候。这太疯狂了。

我说，好吧，你知道，如果你有A-Rod和类固醇以及所有那些东西，我的意思是，一定有很多钱。但现实是，肌肉一直是一个非常艰难的领域，原因有两个。有两类人有肌肉问题。患有退行性疾病的人，如SMA、肌营养不良症等。或者另一方面，年老体弱的人。

年老体弱的人做试验是一场灾难。你试图观察适度的影响会在发生如此大的衰退时产生什么影响。因此，临床试验，这就是阿尔茨海默氏症的问题所在，在老年、退化的父母身上非常、非常具有挑战性。在第一类人群中，患有肌肉疾病的人，直到SMA，他们都没有得到解决。所以这有点像你还没有堵住洞的那艘船。

SMA现在正成为一个非常令人着迷的领域，因为突然之间，如果你对肌肉药物有想法，你实际上可以在SMA上进行测试，并实际观察它是否真的起作用，因为现在你已经修好了那艘船。所以很有趣，与20年前没有人关心的时候大不相同。现在我们突然打电话给人们说，听着，我们认为有一个想法。你的药在这里并没有真正起作用。让我们去测试一下。他们正在这样做。所以拭目以待。我认为我的希望是，在接下来的几年里，我们会得到几种药物。

这真的可以帮助SMA儿童和其他儿童恢复一些力量。这将是惊人的，因为尽管女儿现在的生活很精彩，但她仍然很脆弱。当你脆弱的时候，随着年龄的增长，事情就会发生。因此，如果我们能够恢复一些力量，那将更加具有变革意义，也更加具有影响力。所以这是令人兴奋的事情。

我第三次说，这是我听过的最非凡、最鼓舞人心、最不可思议的故事之一。我很想通过询问现在患有这种疾病的新生儿在很小的时候就能使用这些药物的预后与女儿12岁开始服用药物时的预后相比如何来结束这个话题。因此，一个出生并接近诊断就服用药物的孩子将永远不会表现出症状。令人难以置信。20,000个孩子。

是的。2000个孩子和他们的家人。多年来，我们认识得最好的很多人都是他们的孩子受疾病影响的人，因为有一种共通之处，这对每个人来说都是毁灭性的。因为他们不断请假而失去工作的父母，他们负担不起保险。我的意思是，这只是一个可怕的恶性循环。有一个家庭，父亲在沃尔玛工作。他们的双胞胎患有SNA，听到他们的故事，他只想哭。

这就是所有这些事情中具有讽刺意味的地方。我的父母都是科学家，他们开玩笑说，他们的两个孩子都成为高盛的合伙人真是太悲惨了。在某种程度上……

这一切都形成了一个艰难的循环，因为拥有部分科学背景，但拥有在投资和金融领域工作的幸运和好运以及特权，帮助我们能够将科学付诸实践。另一个令人惊奇的讽刺是，哥伦比亚大学是我们在这方面的主要中心。我母亲曾在哥伦比亚大学担任教职。罗氏公司生产我女儿服用的药物。我父亲在罗氏公司获得了一份罗氏奖学金，为我的大学学费买单。

令人难以置信。有趣的是，它最终成为一个循环过程，但这需要花费很多钱。我认为我们在这方面可能花费了1.5亿美元的资金。但在事情的大局中，我们一开始对自己做出的承诺是，如果有一种方法，我们会找到它。无论如何，确保我们能够坚持下去。

回顾我们开始的一些内容，我想这有点固执，但也可能是一个更好的词。这是我在父母身上看到的决心。从这个意义上说，我认为除了为我的女儿做的事情之外，我什么也不会做。当我回顾过去时，我现在很幸运能听到这个故事两次。

当你第一次告诉我这个故事时，它似乎很荒谬。如果你提交这个故事的剧本，制片人会嘲笑你。你将创办一家增长最快的投资公司之一，一家最成功的投资公司之一，拯救你的女儿，拯救20,000个孩子，开发一种药物，这在经济上来说是非常有价值的，这与它对人们生活和家庭的影响相比只是一个脚注。这几乎不是

令人难以置信的。这是一个多么不可思议的故事。你第一次没有说，这使得它更加神奇的是与你父母及其坚持的联系。老实说，这是我听过的最令人难以置信的励志故事之一。我还有一个后续问题，我想知道你学到了什么，也许你教给其他父母关于

坚持这么多年这种努力。以及你可能会给那些不得不日复一日地深挖才能为所爱的人或出于同样强大的原因完成他们正在努力做的事情的人们什么建议，因为对我来说，想象对孩子的爱并不难，但对我来说，想象我的身体能够坚持这么久的能力却很难。我很想知道你是怎么做到的。

我想有两三个。我们正在进入幼儿园。顺便说一句，这是另一个传奇故事，也是我将来会更积极参与的另一个运动。你知道，让学校关心她或接受她真是难以置信的困难。当她上私立学校时，我认为她是纽约市一所主要私立学校里唯一一个坐轮椅的孩子。我也知道这一点，因为我在很多董事会任职，公共图书馆，很多功能失调的董事会，很多有影响力的人，

很多慈善关系，我找不到一所愿意接受她的学校。许多学校都是完全无障碍的，但我接到董事会朋友的电话说，中尉，这不可能发生。表面上的原因，我认为一所学校说她不够聪明，太疯狂了。当然，对她来说可能不够聪明，但足够聪明到在耶鲁大学获得全A。有一所学校实际上要求查看她的病历并与她的医生交谈。

哦，我的上帝。考虑一下。我的意思是，伙计们，你知道，这绝对是**非法**的。但你必须这样做，因为它可能是合法的。但除非我尝试。我的意思是，所以当她开始上学的时候。

我们会给其他家长写信，基本上说，这就是SMA是什么，这就是它的含义。但无论如何，她的幼儿园，她去了All Souls，这是一所教堂学校。最初，他们不想接受她，他们说，看，有一个很棒的脑瘫学校你可以送她去。就像，是的，那太好了，但她没有脑瘫，伙计们。这是一种完全不同的疾病。但最终，我认为他们感到很抱歉，他们接受了她，她在那里度过了一段美好的时光。但是你

你应该去自愿做布道，作为会众的一员。所以我做了。我会很快读给你听。谈谈它。我做了。请。你们大多数人可能从未听说过SMA。我们当然也没有。我们会为我们所学到的东西感到恐惧。这是婴儿中最常见的遗传杀手，它无法治疗，无法治愈，最终是致命的。它被描述为儿童版的ALS或遗传性小儿麻痹症。简单地说，运动神经元死亡，肌肉分解，最终导致致命的并发症。在大多数情况下，SMA会在生命的前两年杀死婴儿。好吧，

除非像我们女儿这样的情况，抑郁症可能会持续很多年。因此，随着思想的成长，身体会逐渐衰弱，最终背叛它。显然，我们感到非常沮丧和心碎。在过去的一年中，看着她变得不可抗拒地可爱，学会唱歌、讲笑话、没完没了地说话，但也失去了站立的能力、爬行、坐立和行走的能力，甚至连自己坐直的能力都失去了，我们的心每天都在破碎。然而，三个认识帮助我们慢慢地面对未来。

首先，我们真正地学习并欣赏了朋友和社区的重要性。朋友的安慰和爱一直是我们力量的源泉。与其他有问题的父母见面，向他们学习，以及他们面临的许多令人难以置信的挑战，一直是我们灵感的重要来源。我们意识到，没有好的疾病，但有很多人很坚强。他们的勇气确实具有感染力，远远超过他们需要抓住的。更重要的是，我们意识到，作为社区的一部分，我们的力量储备比作为个人要深得多。

其次，通过朋友的力量、安慰和灵感，我们获得了一些视角，并能够专注于在我们拥有的生活中寻找快乐。我们慢慢地意识到，如果我们只是抱着头，我们就不会为我们的女儿或我们自己做任何事情。首先，很难不被破碎的梦想和失去的对曾经可能发生的事情的观念所吞噬。然而，随着时间的推移，我们开始关注许多可以实现的好事，并意识到

每天都有快乐。如果有什么不同的话，我们现在更专注于欣赏生活中的小事。今天，尽管存在所有问题，但我们的女儿和我们认识的任何孩子一样快乐和快乐，我们和我们认识的任何父母一样幸运，拥有一个像她一样甜蜜和可爱的孩子。因此，我们从女儿那里学到，虽然快乐和幸福的来源可能与我们之前想象的不同，但这并不意味着快乐的程度有任何减少。第三，我们意识到将恼人的愤怒和悲伤转化为富有成效的渠道的重要性。

以便在这个过程中可能有一些好处、一些目的、一些意义。因此，我们与其他患有SMA儿童的父母一起努力，以改善护理和进一步研究，以便这种疾病有一天可能会被根除。在这样做的过程中，我们找到了一个富有成效的渠道来表达我们的悲伤和愤怒，也找到了真正的希望。最后，让我再说说我多么感激能成为这样一个美好的社区的一员。你们许多人提供的支持和安慰帮助我们专注于生活，而不是悲伤。毕竟，在生活中，

没有重来，没有吸引力，没有上诉。你要么在你拥有的生活中找到快乐，要么过一种没有快乐的生活。虽然你生活的情况可能不由你决定，但你是否选择在其中找到快乐和目标最终完全取决于你。

这就是演讲。哇。天哪。但我认为它捕捉到了人们经历的过程。我认为对于每个父母来说，它既有悲伤，也有愤怒。根据当时的具体情况，有时愤怒多于悲伤。你只想把一切都打破。

但我确实认为，你最终会发现，这非常耗费精力。在任何情况下，这都不会让你走得太远。因此，这就是了解其他人并与经历过类似事情的人交谈实际上非常有帮助的原因，因为它可以帮助你认识到在这个过程中存在一个旅程。因此，我认为我认识的每个孩子有问题的孩子父母都给了我们难以置信的情感支持。

而且，几乎每隔几周，我就会接到一个人的电话，说，听着，我有一个朋友或其他人等等，他们患有某种疾病。他们想对它产生影响。他们听过你的故事。你能帮忙吗？对我来说，这是我最大的快乐，与其他父母交谈，帮助他们思考他们能做什么，能做什么，不能做什么等等。我加入了杰克逊实验室的董事会。他们基本上发明了小鼠模型，并且仍然是该领域的领导者。这是一个令人难以置信的机构。没有一种药物是在不使用它们的小鼠的情况下开发出来的。

所以我开玩笑说，这是最重要的是生物技术研究所，没有人听说过。早期，我们曾去那里研究建立小鼠模型并使它们免费，以便人们可以打电话给他们，然后向他们发送冰块。但我正在与他们合作，并建立一个鸟类使用研究所。我们将拥有一支人员队伍来做我们在SMA中所做的一些事情，因为我听到所有这些令人心碎的故事，它们与我20年前听到的故事一样。想要有所作为的人并不仅仅是想进行他们认为只是像往沙子上泼水一样的随机捐赠。他们不知道怎么做。就像在我们的案例中，

我们有很多资源、很多联系和资金，并且能够从本质上重新发明或发明轮子。但对于其他人来说，这是浪费金钱。这是浪费时间，当你是一个患病孩子的父母时，这两者都非常稀缺。

因此，我们的目标实际上是拥有，我称之为罕见疾病的“捉鬼敢死队”，如果你患有某种疾病，你可以打电话给我们，我们会让一些科学家来研究它，以帮助你制定一个计划。不关心是否与我们合作，但从本质上帮助成为人们想要思考解决影响他们部分护理的疾病的游戏计划的智囊团。你希望生物技术领域如何发展或改变，鉴于你令人难以置信的基层经验？

不仅了解系统的工作方式以及为了加快时间表而采取的极端措施，而且还了解潜在的影响可能是如此巨大。20,000个孩子，因为你的工作和你与之合作的每个人以及他们的工作，他们的生活中没有证据，没有症状。根据所有这些经验和知识，你希望系统本身如何发展？

我想，发生了一些好事和一些坏事，导致了我希望接下来会发生的事情。从好的方面来说，你不必打别人的头才能让他们明白，紧急情况对他们来说可能是有利可图的。我的意思是，SMA一直如此，虽然没有那么多，但当人们看到在这个领域赚到的钱时，人们就会关心。但挑战依然存在，那就是如果你是一家从事肿瘤学研究的公司，

即使明天没有药物，你未来一百年也将在生态学领域工作，这些信息在其他方面也可能有用。过敏症的挑战仍然在于，许多过敏症都是相当定制的。所以与20年前相比的不同之处在于，你不需要说服别人它实际上可能非常有利可图，但你仍然必须说服他们，他们很有可能能够治愈它，因为早期投资很棘手。

需要与NIH、FDA和疾病组织进行更周到的努力，以寻找方法进行更周到、更实际的早期阶段，因为科学家撰写论文和拨款实际上并不是完成这项工作的一种非常有效的方法。在好的科学理念与生物技术公司实际花钱去做之间，仍然存在着太大的差距。

你不再需要通过10码线了。你仍然必须到达中场。因此，我认为更新颖的结构实际上会很棒。我实际上回顾了很久以前的NIH转化研究计划。

好吧，它最终并没有对SMA产生太大的影响，因为我们最终只是把钱扔出去，自己去做。这是一个非常酷的想法。如果可以再次做到这一点，那就是我在杰克逊实验室正在做的“捉鬼敢死队”的想法，因为在这个世界上我们发现公司是好意的，但他们并不是试图解决疾病。他们试图为他们拥有的知识产权附加价值。这意味着，如果你用他们没有知识产权的东西来解决SMA，那它就没有什么用了。

科学家从事的是获得拨款的工作，你不会因为例如并行处理或排除事情而获得拨款。你不会因为说“我认为这不会奏效，但我只想证明它不起作用，这样我才能继续前进”而获得拨款。这不会让你获得拨款。但是很多这些东西和工具等等，在很大程度上都是让你度过早期阶段的细枝末节，你会说，“哇，我有一些东西。”因此，无论是像Jaxx实验室这样的地方，还是NIH，

开展这些加强的转化研究工作，人们可以留出一些资金，因为老实说，早期阶段的成本也不高。后来你才真正开始走很多弯路。但对于相对较少的资金，你实际上可以让很多人在球场上走一大段路，这样公司就会更关心。当你想到，显然，当今的潮流是推翻政府。政府做了一个

但当然，我们可以让政府更聪明。我认为，无论是政府还是像JAX这样的机构，这里都有一个可以发挥相当周到的作用，一次挑选几种疾病，投入或协调适量的资金，这样你最终就会有一个游戏计划。因为很多人真正需要的是一个游戏计划，而不是随机地发放资金。此外，一个被视为相对中立的第三方，因为……

学者们都是好人，但是，他们不太喜欢合作。公司真的不喜欢互相合作，因为这是一个知识产权问题。而且

公司和大学现在实际上更难以合作，因为大学想要知识产权，因为他们已经看到了可以从特许权使用费中获得的资金等等。因此，拥有一个像瑞士一样的第三方，并且可以在这些事情上充当诚实的中间人，实际上非常重要。所以这是我的希望，找到一种方法来进行更周到的流程，这样人们就不必去尝试弄清楚如何去看看是否有什么东西。现在，在后端，

伙计，我的意思是，人们关心他们的疾病是好事，但这些东西的成本是疯狂的。我的意思是，公司收取的费用简直是疯了。我希望当我们投入所有资金时，我们已经对公司最终可以收取的费用施加了限制，因为每年一百万到两百万美元是疯狂的。我给你举一个有趣的例子。我记得在第一种药物问世时与哥伦比亚大学的人交谈，这实际上是一个营运资金问题，必须让他们的首席财务官介入，因为他们

既然哥伦比亚大学是主要的中间派，它也可以填补哈佛大学或斯坦福大学等大学的空缺。SMA药物每年花费80万美元，这是第一种。因此，实际购买剂量来治疗儿童的费用将达数千万美元，而他们预算中没有这么多钱。

这太疯狂了。这是一个真正的问题。我仍然会接到电话，我们一直会接到来自其他国家的人们的电话，例如，一位来自乌兹别克斯坦的高盛分析师打电话寻求帮助，因为他们的家人认识一位女儿被诊断出患病的亲戚。如果他们接受治疗，他们就会得救。

但在乌兹别克斯坦，乌兹别克斯坦没有地方可以治疗。你不能只是来美国接受治疗，因为各种法律和其他问题和漏洞。当然，你还必须拿出钱来做这件事，费用高达几百万美元。你不能只是去伦敦做这件事，因为同样，整个监管框架都很疯狂。因此，仍然有儿童死于SMA。即使在这种情况下，例如，这个家庭已经通过超市的东西

意思是城镇里的罐头和标志筹集了40万美元来让她接受治疗。他们找不到人来收钱，也找不到一种实际的方法来治疗她，并证明她会死或因国家之间的疯狂监管官僚作风而遭受不必要的痛苦。

我们必须想办法解决成本问题。也许是这些药物，当有这些意外利润时，要留出一些钱来帮助慈善护理或类似的事情。但是，我们研制出这些药物，而孩子们却因为买不起而死去，这真是太疯狂了。

在这个特殊情况下，我很难问我的传统结束问题，因为你刚才讲述的故事，并且知道这个故事中包含着许多方向上的善良，我相信很难知道从哪里开始。但我问每个人的问题是，别人做过最善良的事情是什么。在我女儿被诊断出来后，人们只是给我拥抱，这大概是我一生中最好的感觉。

没有什么比来自朋友和陌生人的同情更强大的了，只是感觉你们都是人类。我认为在生活中，在我们最糟糕的时刻，获得一些人的力量和能量，就能让你在下一次站起来并继续前进。

我相信我代表所有听众说声谢谢，感谢你讲述这个故事。你赋予了我们，当然也赋予了我，同样的力量和决心。你已经做了令人难以置信的事情。我相信你会继续做下去。我很高兴听到你女儿目前的状况和她美好的婚姻。这是我度过的一天的好方法。非常感谢你的时间。当然。谢谢，伙计。谢谢。

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