- 本节目由IQVIA出品，JustPod制作发行 -

或许你听过“月亮的孩子”“瓷娃娃”“海绵宝宝”，这些美丽名称的背后分别是一种种不为大多数人所知的罕见病：白化病、成骨不全症、脊髓性肌萎缩症。或许你听过“渐冻人”，但你不熟悉的是运动神经元病。除此之外，还有黏多糖贮积症、婴儿型庞贝病……侵扰着一个个痛苦无助的罕见病患者及家庭。如今罕见病领域受到了越来越多的关注，但困境和挑战依旧存在：患者如何获取可持续治疗、支付方如何健全罕见病用药保障机制、药企如何加快药物研发进程等等都是刻不容缓的问题。

本期我们邀请到了在罕见病领域深耕了多年的两位嘉宾，从不同的视角聊一聊罕见病这个话题。让我们一起倾听罕见病患者的故事，了解罕见病保障机制、企业药物研发、未来发展前景，共同拥抱罕见病患者，让罕见被看见。

- 老友和主播 -

Catharine俞蕾，赛诺菲（中国）罕见病及罕见血液病业务负责人

李林国，蔻德罕见病公共政策研究中心项目负责人

Juliet 朱丽凉，IQVIA艾昆纬商务运营部负责人

- 精华highlight -

05:10 罕见病患者就像夏威夷蜗牛一样稀少，背着壳负重前行

07:14 从常见病到罕见病的职业路径转变：主动选择+救人情怀

10:21 2018年伊始，政策的春风吹向了罕见病领域

12:18 媒体传播对提高人们对罕见病的认知起到积极作用

16:25 建立罕见病“1+N+1”模式：身份认定、研究注册上市、支付保障

20:28 地方上的多层次保障形式已纳入罕见病领域，但在落实方面仍存在挑战

23:00 父母“砸锅卖铁”给罹患婴儿型庞贝病的孩子治病

25:40 “父母不能保障孩子一辈子，但制度可以”

27:00 罕见病多方共赢机制——患者可持续治疗、企业可持续发展

28:11 罕见病家庭旅行梦想计划，帮助患者看到更美的世界

32:15 罕见病患者在和疾病赛跑，所以治疗刻不容缓

37:12 有药不可及是超级罕见病创新药企的一大困境

38:11 多国多中心临床研究有望加快罕见病药物研发

40:36 患者参与能够缩短研发周期、降低成本，让研发更高效

44:22 在推动诊断方面，药企要有“硬件+软件”的配套工具

47:33 不仅仅只是药品的研发、生产、销售者，药企更是诊疗体系的建设者

48:00 无论健康还是疾病，我们都是全宇宙的限量版

*本节目仅做信息交流之目的，嘉宾观点不代表任何公司立场

- 制作团队 -

沈旸、王心影

- IQ老友说 -

这是一档IQVIA艾昆纬的谈话类播客节目，聚焦医疗行业，网罗多元视角，激发观点碰撞，探寻新鲜洞见，让我们一起在轻松话聊的氛围中，老友说医疗，有趣又有料！

- 关于IQVIA -

IQVIA艾昆纬（纽交所代码：IQV）是全球领先的专注生命科学领域的高级分析、技术解决方案和临床研究服务供应商。IQVIA利用深入分析、前沿技术、大数据资源和广泛领域的专业知识，智能连接医疗生态的各个环节。IQVIA Connected Intelligence快速敏锐地为客户提供强大的数据洞察，帮助客户加速创新医疗的临床开发和商业化进程，以更好的医疗成果惠及患者。IQVIA拥有约86,000名员工，足迹遍布100多个国家/地区。IQVIA帮助生物科技、医疗器械、制药公司、医学研究者、政府机关、支付方以及其他医疗利益相关方，获得对疾病、人类行为和科技进步更深入的理解，共同朝着治愈各类疾病的方向迈进。

- 互动方式 -

公众号：IQVIA艾昆纬

EP13-罕而不凡：我们都是全宇宙的限量版 50:13 Share

IQ老友说

罕见病患者为何像夏威夷蜗牛一样稀少？

从常见病到罕见病的职业转变：是主动选择还是救人情怀？

2018年，罕见病领域迎来了哪些政策春风？

媒体如何提升公众对罕见病的认知？

罕见病“1+N+1”模式是什么？

地方罕见病保障形式存在哪些挑战？

父母如何为患婴儿型庞贝病的孩子治病？

父母不能保障孩子一辈子，但制度可以？

罕见病多方共赢机制如何实现？

罕见病家庭旅行梦想计划是什么？

罕见病患者为何在和疾病赛跑？

超级罕见病创新药企面临哪些困境？

多国多中心临床研究如何加快罕见病药物研发？

患者参与如何缩短研发周期、降低成本？

药企在推动诊断方面需要哪些配套工具？

药企在诊疗体系建设中扮演什么角色？

无论健康还是疾病，我们都是全宇宙的限量版？

Shownotes Transcript

EP13-罕而不凡：我们都是全宇宙的限量版